제넥신은 제넥신과 한독이 최대 주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트가 개발중인 선천성 고인슐린증 치료 신약후보물질(RZ358)이 현지시간 10일 미국 식품의약국(FDA)로부터 `희귀 소아질환 의약품(RPD)`으로 지정됐다고 15일 밝혔다.
레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로, 제넥신과 한독은 2019년 이 회사에 공동 투자해 최대주주가 됐다.
이번 신약후보물질은 유전적 내분비 장애인 선천성 고인슐린증을 치료하는 단일클론항체로 현재 글로벌 임상2b 시험을 진행하고 있으며 올해 2월 첫 환자 등록을 마쳤다.
제넥신측은 이번 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정으로 미국내 `RZ358` 개발에 더욱 속도가 붙게 될 것으로 전망했다.
선천성 고인슐린증은 2만 5,000명~5만명 출생 당 1명꼴로 발생하는 초희귀질환으로, 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나며 저혈당으로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태뿐 아니라 사망에 이를 수 있다.
네번 엘람 레졸루트 CEO는 "현재 선천성 고인슐린증을 적응증으로 하는 치료제가 없어, 다른 치료제에 의존해야 했던 환자들이 심각한 부작용이나 약효의 한계 등의 어려움을 겪어왔다"며 "현재 개발중인 RZ358은 어린이를 포함한 전 연령의 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 하는 치료제로 인슐린 작용이 정상적으로 회복되도록 한다"고 말했다.
