“내년 알츠하이머 치료제 후보물질 ‘AL04’의 미국 임상 1상을 시작할 계획입니다.”이호준 엘앤제이바이오 대표(사진)는 “AL04는 알츠하이머의 대표적 발병 요인으로 꼽는 아밀로이드 베타 플라크와 타우 엉킴을 동시에 제거하는 기전의 융합단백질 치료제”라며 이같이 말했다. 융합단백질은 한 가지 약으로도 두 가지 기능을 할 수 있다는 게 그의 설명이다.
AL04는 약물의 기능을 담당하는 시스타틴시와 알부민, 뇌혈관장벽(BBB)과 세포 내부로의 침투를 담당하는 특정한 펩타이드로 구성된다. 시스타틴시는 아밀로이드 베타에 붙어 아밀로이드 베타 플라크 생성을 억제하고, 인산가수분해효소의 작용을 증가시켜 인산화 타우를 줄인다. 동물실험을 통해 AL04가 아밀로이드 베타와 타우 엉킴을 동시에 줄이는 것을 확인했다.
엘앤제이바이오는 AL04가 미국 식품의약국(FDA)의 정식 품목 허가를 받은 바이오젠의 ‘레켐비’와 일라이릴리의 ‘키순라’의 한계를 넘어설 것으로 기대하고 있다. 레켐비, 키순라 등 기존 항체 치료제는 아밀로이드 베타만 침착된 초기 알츠하이머 환자 치료에 머물러 있다.
반면 AL04는 타우 엉킴을 동시에 줄일 수 있다. 이 대표는 “아밀로이드 베타만 줄이는 항체 약물에 비해 더 좋은 효과를 기대할 수 있는 것은 물론 BBB와 세포 내부로의 침투를 담당하는 특정한 펩타이드로 인해 BBB에서 생성되는 부작용도 없을 것”이라고 했다.
엘앤제이바이오는 미국 FDA로부터 임상 1상 계획 승인을 받기 위한 절차를 밟고 있다. 내년 임상시험계획을 승인받아 임상 1상에 진입하는 게 목표다.
이 대표는 “임상 1상 진입과 동시에 기술 이전 및 공동 연구개발을 하기 위해 글로벌 파트너를 물색하고 있다”며 “현재 다섯 개 이상의 글로벌 제약사와 파트너십을 논의 중”이라고 말했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com
