류진협 바이오오케스트라 대표가 29일 열린 '2020 대한민국 바이오 투자 콘퍼런스'(KBIC 2020)에서 개발 후보물질(파이프라인)의 원리를 자세히 소개했다.
바이오오케스트라는 리보핵산(RNA) 기반의 뇌질환 치료제를 개발하고 있다. 뇌질환을 치료하기 위해서는 치료제를 뇌 속의 혈뇌장벽(BBB) 안으로 통과시켜야 한다. 하지만 BBB는 매우 견고한 장벽으로 항체치료제의 경우 0.1% 정도만이 통과할 수 있다. 회사는 독자적으로 개발한 약물전달 기술을 이용해 동물실험을 한 결과 RNA 치료제가 BBB를 투과하는 비율이 7%에 달한다고 밝혔다. 간단하게 정맥주사를 통해 투여할 수 있는 것도 장점이다.
바이오오케스트라의 주요 파이프라인으로는 알츠하이머 치료제 'BMD-001', 루게릭병 치료제 'BMD-002', 파킨슨병 치료제 'BMD-003', 타우병증 후보물질 'BMD-005'가 있다.
가장 속도가 빠른 파이프라인은 BMD-001로 다수의 메신저리보핵산(mRNA)을 동시에 제어해 아밀로이드베타, 타우 등 알츠하이머의 원인으로 꼽히는 병리 단백질이 줄인다. 이렇게 여러 병리 단백질을 동시에 표적하는 파이프라인은 세계적으로 유일하다는 설명이다.
BMD-001은 내년 상반기에 전임상을 완료하고 하반기에 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 다른 파이프라인들은 내년에 전임상 단계에 진입할 예정이다.
최지원 기자 jwchoi@hankyung.com
