디앤디파마텍의 미국 자회사 세랄리 파이브로시스는 전신경화증 치료제 'TLY012'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 29일 밝혔다. 지난해 9월 FDA로부터 만성췌장염 희귀의약품으로 지정된 데 이어 두 번째다.
FDA는 미국 내 환자 수가 20만 명 이하인 질환의 치료제에 한해 빠른 임상 개발 및 허가를 지원하기 위해 희귀의약품을 지정하고 있다. 세랄리 파이브로시스는 올 하반기에 전신경화증 글로벌 임상 1상을 시작한다.
전신경화증은 만성 자가면역질환의 하나다. 피부, 관절 등 각종 장기가 손상되고 경화하거나 혈관에 이상이 생긴다. 현재 마땅한 치료제가 없다.
TLY012는 근섬유아세포에서 발현돼 섬유화를 일으키는 물질인 DR5 수용체에 결합해 장기가 딱딱해지는 것을 차단한다. 섬유화가 진행된 조직은 회복시킨다. 동물실험에서 심각하게 딱딱해진 피부를 크게 회복시키는 효능을 보였다. 해당 연구는 지난해 '네이처 커뮤니케이션스'에 실렸다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 "TLY012는 병변 위치와 관계 없이 근섬유아세포의 형성을 억제하고 조직을 정상화한다"며 "전신경화증, 만성췌장염, 간섬유화증, 간경변 등 다양한 섬유화 질환에 적용 가능할 것"이라고 말했다. 세랄리 파이브로시스는 내년에 전신경화증 임상 2상에 진입할 계획이다.
임유 기자 freeu@hankyung.com
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