“동물실험에서는 이 치료법을 통한 치매 치료 효과가 확실하게 나타났습니다. 사람을 대상으로 임상시험을 하는 건 매우 어렵지만 불가능한 일은 아닙니다.”김종필 동국대 화학과 교수(왼쪽)는 최근 박한슬 박사과정 연구원(오른쪽)과 함께 실시한 뇌질환 치료 동물실험에 대해 13일 이렇게 설명했다.
그는 유전자가위 기술(유전자를 인위적으로 편집하는 기술)의 일종인 ‘크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9)’으로 실험쥐의 ‘Bace1 유전자’를 잘라내는데 성공, 그 결과를 국제학술지 ‘네이처 뉴로사이언스’ 11일자에 게재했다.
Bace1 유전자는 알츠하이머성 치매의 원인물질로 알려진 베타아밀로이드 단백질이 생성되는데 관여한다.
김 교수는 “실험쥐에게 이 방법을 쓰자 베타아밀로이드의 양이 급격하게 줄었고 그 결과 치매 치료 효과가 나타났다”며 “글로벌 제약회사 등의 투자를 받는다면 사람을 대상으로 한 치료법으로 발전시키는 것도 가능할 것”이라고 말했다.
김 교수는 “글로벌 제약회사들이 치매 치료제를 개발하기 위해 매우 큰 투자를 하고 있다”며 “이런 곳과 협력해 미국 일본 유럽 중국 등에서 중증 치매 환자를 대상으로 관련 임상을 할 수 있을 것”이라고 전망했다. 이들 국가에서는 규제상으로도 관련 임상이 허용된다고 한다. 김 교수는 “이제 막 논문이 나왔기 때문에 결실을 보기까지는 시간이 필요하다”면서도 “관련 기술에 대해 특허를 냈고 기술이전 가능성도 열어놓은 상태”라고 설명했다.
실험에서 김 교수는 동물 행동실험을 통해 이 치료법의 유효성을 확인했다. 그는 실험쥐에게 특정 장소를 기억하도록 한 뒤 스스로 찾아가게 했다. 치매 쥐는 해당 장소를 기억 못했지만 Bace1 유전자를 잘라낸 쥐는 건강한 쥐와 비슷하게 목적지를 찾아갔다.
김 교수는 “이전에도 Bace1 유전자에 작용하는 약물 임상이 있었지만 부작용이 심각해 상용화에 실패했다”며 “유전자가위 기술을 활용하면 정확히 표적만 잘라낼 수 있어 부작용을 막을 수 있을 것”이라고 전망했다.
최근 의료계에서는 치매의 원인물질이 베타아밀로이드가 아니라는 주장이 나왔다. 베타아밀로이드를 억제해도 치매 발병을 막을 수 없었다는 것이다. 글로벌 제약회사 일라이릴리는 베타아밀로이드를 표적으로 하는 치매치료제 임상을 했지만 2016년 포기를 선언했다. 김 교수는 “쥐에게서는 베타아밀로이드가 치매를 일으킨다는 게 명백하지만 사람에 대해서는 설왕설래가 있는 게 사실”이라며 “앞으로 연구를 하며 밝혀내야할 부분”이라고 설명했다.
양병훈 기자 hun@hankyung.com
