(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만∼15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 도구를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여, 중추신경 증상을 개선하는 치료제다.
이 같은 방식으로 환자의 뇌혈관·중추신경 세포에 전달된 약물은 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상을 완화해준다고 GC녹십자는 설명했다.
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