[PRNewswire] 미국 식품의약청, Endari™(L-글루타민 구강 파우더) 승인

[PRNewswire] 미국 식품의약청, Endari™(L-글루타민 구강 파우더) 승인

-- 겸상적혈구질환을 위한 최초 소아 치료제이며 거의 20년 만의 성인치료제

-- 엔다리(Endari 는 겸상적혈구질환 환자의 위기 빈도와 입원 횟수를 감소시킨 것으로 입증되었다



[편집자 주] 본고는 자료 제공사에서 제공한 것으로, 연합뉴스는 내용에 대해 어떠한 편집도 하지 않았음을 밝혀 드립니다.



(토런스, 캘리포니아 2017년 7월 10일 PRNewswire=연합뉴스) 엠마우스생명과학 주식회사는 오늘 미국 식품의약청(FDA)에서 성인 및 5세 이상 소아 환자의 겸상적혈구질환(SCD)의 중증 합병증을 완화하는 신약 Endari™(L-글루타민 구강 파우더)를 승인했다고 발표했다. 엔다리는 주요 항산화제로 확인된 보조효소인 니코틴아마이드 아데닌디뉴클레오티드(NAD)의 산화환원전위를 개선함으로써 적혈구에 대한 산화제 손상을 감소시킨다.



"엔다리의 승인은 거의 20년 동안 치료법에 진전이 없었던 겸상적혈구질환 환자들에게 중요한 이정표이다. 이제 최초 소아 치료제 옵션이 탄생한 것이다."라고 엠마우스생명과학의 회장 및 대표이사인 유타카 니이하라 MD, MPH는 말했다. "엔다리는 희귀질환 환자들의 삶을 개선시키는 혁신적인 치료법을 개발하기 위한 노력의 결과이다. 우리는 신속하게 평가해 준 FDA에게 감사하며 빠르면 올해 4분기에 환자들에게 치료제를 공급할 수 있을 것으로 기대한다."



SCD는 평생 심신을 쇠약하게 만드는 희귀 유전 혈액 장애이며, 미국에 약 10만 명의 환자가 있고 전 세계에는 최대 2천5백만 명의 환자가 있다. 이들 중 대부분은 아프리카계와 라틴계 및 기타 소수 민족이다. 대략 365명의 아프리카계 아동 중 1명꼴로 SCD를 가지고 태어나며 2세부터 7세 사이의 아동은 뇌졸중 발병률이 400배 더 높다.



적혈구를 초승달 모양으로 변형시키는 헤모글로빈의 베타 사슬의 유전자 변이로 인해 발생하는 SCD는 혈중 산소 농도를 낮게 만들어서 이환률, 사망률 및 삶의 질에 큰 영향을 미친다. 환자들은 흔히 단단하고 접착성이 있으며 유연성이 없는 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기로 고통받는다. 겸상적혈구질환은 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증, 그리고 생명을 위협하며 SCD 환자들의 가장 큰 사망 원인인 급성 흉부 증후군(ACS)과 같은 기타 유해한 결과를 초래할 수 있다.



"겸상적혈구병은 환자들에게 가장 흔한 급성 합병증이며 가장 큰 응급실 방문 원인이다."라고 버지니아 코먼웰스 대학교 일반 내과부에서 겸상적혈구질환을 담당하는 월리 스미스 의학박사는 말한다. "엔다리는 임상적으로 겸상적혈구위기 빈도와 입원율을 감소시키는 것으로 밝혀졌다. 이것은 부작용이 많고 제한적인 치료 옵션을 가진 환자들에게 중요한 의학적 발전이다."



FDA의 승인을 뒷받침한 것은 230명의 SCD 성인 및 소아 환자들에게 위약과 비교하여 처방등급 L-글루타민인 엔다리의 효과를 평가한 48주 무작위 이중맹검 위약 대조 다기관 제3 임상시험에서 얻은 효능 데이터이다. 임상시험 결과, 엔다리가 겸상적혈구 위기의 빈도를 25% 감소시켰고 입원 횟수는 33% 감소시킨 것으로 밝혀졌다. 추가 연구 결과에서는 누적 입원 기간을 41% 감소시켰고 급성 흉부 증후군(ACS)의 발병률을 60% 이상 감소시켰다.



안전성의 근거 자료는 제2상 및 제3상 연구에서 L-글루타민으로 치료받은 298명의 환자와 위약으로 치료받은 111명의 환자에게 얻은 데이터였다. 엔다리의 안전성은 위약과 비슷했으며 소아 및 성인 환자들에게 우수한 내약성을 보였다. 엔다리로 치료받은 환자들의 10% 이상에서 발생한 가장 흔한 유해반응은 변비, 구역, 두통, 복통, 기침, 사지 통증, 요통, 그리고 (심장과 무관한) 흉통이었다.



엠마우스생명과학 소개

엠마우스생명과학은 희귀 질환을 위한 혁신적인 치료제 및 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 주력하고 있다. 회사의 겸상적혈구질환에 대한 연구는 엠마우스의 회장 및 대표이사인 유타카 니이하라 MD, MPH가 하버-UCLA 메디컬 센터의 로스앤젤레스 생물의학 연구소에서 시작했다. 더 자세한 정보는 www.emmauslifesciences.com에서 볼 수 있다.



미래 전망 진술

이 보도자료에는 1995 사적증권소송개혁법에 정의된 바에 따라 제약 제품의 연구 개발 및 잠재적 상업화에 대한 미래 전망 진술이 포함되어 있다. 이러한 미래 전망 진술은 현재의 예상에 근거하고 있으며 본질적인 위험과 불확실성이 포함되어 있다. 현재의 예상이 지연, 전환 또는 변경될 수 있는 요인들이 존재하며, 실제 결과는 현재의 예상과 크게 달라질 수도 있다. 엠마우스생명과학 주식회사가 미국 증권거래위원회에 제출한 10-K 서식 연례보고서와 10-Q 서식 분기별 보고서를 포함한 보고서들에는 추가적인 위험 및 불확실성들이 서술되어 있다. 엠마우스는 이 보도자료 발표일 현재 기준으로 이 정보를 제공하고 있으며 새로운 정보, 미래의 사건 등의 결과로 미래 전망 서술을 수정할 의무는 없다.



출처: 엠마우스생명과학(Emmaus Life Sciences Inc.)



The U.S. Food & Drug Administration Approves Endari™ (L-glutamine oral powder), the First and Only Treatment for Sickle Cell Disease in Pediatric Patients and First in Nearly 20 Years for Adults



-- Endari has shown to decrease the number of sickle cell crises and hospitalizations in patients with sickle cell disease



TORRANCE, Calif., July 10, 2017 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences Inc. announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Endari™ (L-glutamine oral powder) to reduce the severe complications of sickle cell disease (SCD) in adult and pediatric patients age 5 and older. Endari reduces oxidant damage to red blood cells by improving the redox potential of nicotinamide adenine dinucleotide (NAD), a coenzyme that has been identified as the primary regulator of oxidation.



"The approval of Endari is a significant milestone for the sickle cell patient community who has not had an advancement in treatment for nearly 20 years and which now, for the first time ever, has a treatment option for children," said Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and Chief Executive Officer of Emmaus Life Sciences. "Endari reinforces our commitment to discovering innovative therapies that help to improve the lives of people with rare diseases. We thank the FDA for its prompt review and look forward to making treatment available to patients as early as this fourth quarter."



SCD is a rare, debilitating and lifelong hereditary blood disorder that affects approximately 100,000 patients in the U.S. and up to 25 million patients worldwide, the majority of which are of African descent as well as Latinos and other minority groups. Approximately one in every 365 African American children is born with SCD and children between the ages of 2 and 7 are 400 times more likely to suffer from stroke.



Caused by a genetic mutation in the beta-chain of hemoglobin that distorts red blood cells into crescent shapes, SCD lowers oxygen levels in the blood and has an extensive impact on morbidity, mortality and quality of life. Patients often suffer from debilitating episodes of sickle cell crises, which occur when the rigid, adhesive and inflexible red blood cells block the blood vessels, resulting in excruciating pain. Sickle cell crises can lead to organ damage, stroke, pulmonary complications, and other adverse outcomes, including acute chest syndrome (ACS), which may be potentially fatal and is the leading cause of death among people with SCD.



"A sickle cell crisis is the most common acute complication for patients and the number one cause of emergency room visits," said Wally Smith, MD, Florence Neal Cooper Smith Professor of Sickle Cell Disease, Division of General Internal Medicine, Virginia Commonwealth University. "Endari has clinically shown to reduce sickle cell crises and hospitalizations, representing a significant medical advancement for patients with limited therapeutic options that have many side effects."



FDA approval was supported by efficacy data from a 48-week randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter Phase 3 clinical trial evaluating the effects of Endari, prescription grade L-glutamine, as compared to placebo on 230 adults and children with SCD. The results demonstrated that Endari reduced the frequency of sickle cell crises by 25 percent and hospitalizations by 33 percent. Additional findings showed a decrease in cumulative hospital days by 41 percent and lower incidence of ACS by more than 60 percent.



Safety was based on data from 298 patients treated with L-glutamine and 111 patients treated with placebo in the Phase 2 and Phase 3 studies. Endari's safety profile was similar to placebo and well-tolerated in pediatric and adult patients. The most common adverse reactions occurring in greater than 10 percent of patients treated with Endari were constipation, nausea, headache, abdominal pain, cough, pain in extremity, back pain, and chest pain (non-cardiac).



About Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The company's research on sickle cell disease was initiated by Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO of Emmaus, at the Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For more information, please visit www.emmauslifesciences.com.



Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as that term is defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the research, development and potential commercialization of pharmaceutical products. Such forward-looking statements are based on current expectations and involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay, divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S. Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of the date of this press release and does not undertake any obligation to update any forward-looking statements as a result of new information, future events or otherwise.



Source: Emmaus Life Sciences Inc.

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