에이치엘비제약은 척수 소뇌 변성증 치료제 `씨트렐린`에 대한 비교 임상4상 결과가 `2021 IC KMDS`(대한 파킨슨병 및 이상운동질환학회)에서 포스터 형식으로 발표됐다고 15일 밝혔다.
척수 소뇌 변성증은 소뇌 또는 척수의 병변으로 발생되는 질환으로, 팔다리의 근육조절 상실로 인한 불균형과 보행장애, 언어장애 등을 초래한다.
소뇌성 운동실조는 희귀난치성 질환으로 근긴장이상, 통증 등을 억제하는 대증요법 외 표준치료법이 없는 상황이다.
국내 최초로 149명의 환자를 대상으로 고대 구로병원, 삼성서울병원, 서울대병원 등 대형 종합병원 8곳에서 진행된 이번 4상은 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 환자에서 씨트렐린의 유효성 및 안전성을 비교하기 위해 진행됐다.
씨트렐린을 투여한 환자와 위약을 투여한 대조군을 24주간 비교한 결과 씨트렐린을 투여한 유전성 운동실조 환자군에서 위약 대비 운동실조 개선 효과의 유의성을 확인했다는 설명이다.
씨트렐린은 경구용 치료제라는 점에서 환자의 복용 편의성도 높을 것으로 기대하고 있다.
에이치엘비제약은 이번 임상 결과를 기반으로 보험급여 등재를 추진할 방침이다.
박재형 에이치엘비제약 대표는 "척수소뇌 변성증에 대한 국내 최초 대규모 임상을 통해 씨트렐린의 유효성을 확인했다"며 "에이치엘비제약은 앞으로도 연구활동의 확대를 위해서 지속적으로 노력하겠다"라고 말했다.
