한미약품이 최근 JP모건 컨퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 혁신신약 랩스 글루카곤 아날로그(LAPS Glucagon Analog(HM15136), LAPS GLP-2 Analog(HM15912) 2종에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상2상을 승인했다고 21일 밝혔다.
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 랩스 글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog)는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 `랩스커버리` 플랫폼 기술을 적용, 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
2만 5,000명~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.
이런 사정 때문에 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 2018년 `LAPSGlucagon Analog`를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.
`LAPSGLP-2 Analog(HM15912)`는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.
단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생하며, 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다.
미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 `LAPSGLP-2 Analog`를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 지난해 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.
권세창 한미약품 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미약품의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.