대웅제약은 특발성 폐섬유증 신약 후보물질 `DWN12088`이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다고 13일 밝혔다.
대웅제약에 따르면 이 후보물질은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질의 활성을 감소 시켜 폐섬유증 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 먹는 형태 섬유증 치료제다.
동물실험에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성이 나타났고, 현재 호주에서 임상1상 시험 계획서를 제출한 상태다.
FDA 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
희귀의약품으로 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 있다.
특발성 폐섬유증은 알 수 없는 원인으로 폐포벽이 딱딱하게 굳어가면서 폐 기능이 떨어지는 만성 진행성 폐질환으로, 치료가 어렵고 진단후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려졌다.
