유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀은 지난 20~21일 서울 스위스그랜드호텔 컨벤션센터에서 열린 ‘2026 한국줄기세포학회(KSSCR) 연례학술대회’에서 iPSC 유래 3차원 연골세포치료제 ‘뮤콘’의 국내 임상연구 1년 추적 결과를 발표했다고 28일 밝혔다.
발표는 학술대회 둘째 날인 21일 산업계 연사들이 나선 ‘From Bench to Business’ 세션에서 남유준 입셀 부사장(CSO)이 맡았다. 남 부사장은 ‘진행성 연골 결손 치료를 위한 임상등급 iPSC 유래 연골 마이크로펠렛’을 주제로 뮤콘의 임상등급 제조 공정과 국내 임상연구 결과를 소개했다.
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뮤콘은 iPSC를 연골세포로 분화시킨 뒤 다수의 세포를 3차원 구형 집합체(스페로이드)로 만들어 무릎 관절강 내에 주사하는 동종 세포치료제다. 면역 반응이 낮은 관절강에 투여돼 면역억제제 없이 연골 재생을 기대할 수 있다. 입셀은 2024년 보건복지부·식품의약품안전처 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 적합 승인을 받아 지난해 4월 서울성모병원에서 첫 환자 투여를 시작했다. 국내 첫 iPSC 기반 세포치료제 임상 투여이자, 주사형 3차원 연골 스페로이드로는 세계 첫 사례다.
선행 임상연구는 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)가 총괄하고, 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 입셀 연구진이 공동으로 수행했다.
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남 부사장은 이날 뮤콘을 투여받은 무릎 골관절염 환자 3명의 1년 추적관찰 결과를 공유했다. 추적 기간 동안 투여와 관련된 중대한 이상 반응은 관찰되지 않아 안전성이 확인됐다. 탐색적 유효성 평가로 시행한 연속(Serial) MRI에서는 투여 전과 비교해 연골 결손 부위가 점차 줄어드는 한편, 손상됐던 부위의 연골 두께가 회복되는 양상이 관찰됐다.
회사 측은 단 한 번의 관절강 내 주사만으로 손상된 연골이 구조적으로 회복될 가능성을 사람에게서 확인했다는 점에 의미를 뒀다.
남 부사장은 “소수 환자를 대상으로 한 탐색적 결과인 만큼 해석에는 신중해야 하지만, 연골 결손이 줄고 두께가 회복되는 양상이 시간 경과에 따라 일관되게 나타났다는 점에서 의미가 있다”며 “통증 완화에 머무는 기존 치료와 달리 연골 구조 자체를 되살리는 근본 치료제(DMOAD)로서의 가능성을 보여주는 첫 신호”라고 말했다.
이 같은 결과는 입셀이 앞서 대동물 모델에서 확인한 기전 연구와도 맥을 같이한다. 입셀은 지난해 12월 비글견·미니피그 등 대동물에서 뮤콘 투여 후 연골 두께와 체적이 증가하고 결손 부위가 회복되는 작용 원리를 규명해 발표한 바 있다.
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입셀은 선행 연구에서 확인된 안전성을 바탕으로 지난해 11월 보건복지부 심의위원회에서 적합 판정을 받은 30명 규모의 고위험 임상연구를 진행하고 있다. 무작위 배정·이중맹검·위약대조 설계를 적용한 이 연구는 1년 추적 관찰을 거쳐 2027년 11월 종료될 예정으로, MRI 기반 연골 볼륨 등 정량 지표를 통해 구조적 개선과 통증·기능 개선을 통계적으로 검증하는 것이 목표다. 주지현 대표는 앞서 이 연구를 통해 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지 면밀히 확인하겠다고 밝힌 바 있다.
입셀은 현재 150억원 규모의 시리즈B 투자 유치를 진행하고 있으며, 이를 바탕으로 뮤콘 본임상 완료와 코스닥 상장 준비에 속도를 낸다는 계획이다. 국내 최초로 GMP 기반 임상등급 iPSC를 확보한 입셀은 지난해 서울아산병원·에틱스템·셀로이드와 체결한 총 60억원 규모의 임상등급 iPSC 분양 계약을 올해 실제 공급과 매출로 연결하고 있다. 올해 1월에는 아주대학교의료원과 알츠하이머 환자 유래 iPSC 30개 라인을 구축해 연구용 세포주로 출시했으며, 일본 오노약품공업과의 오가노이드 효능 평가 계약, 동물대체시험 플랫폼 ‘POLAR’ 서비스 등 iPSC 플랫폼 기반 사업도 확대하고 있다.
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남 부사장은 “뮤콘은 국내 첫 iPSC 세포치료제 임상이라는 상징성을 넘어 이제 무작위 대조 임상으로 유효성을 입증하는 단계에 들어섰다”며 “본임상 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과의 협의와 해외 파트너링을 병행해 상용화 일정을 앞당기겠다”고 말했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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