50대 초반 A씨는 2년 전부터 무릎 통증에 시달리다 최근 골관절염(퇴행성 관절염) 진단을 받았다. 처음에는 소염진통제를 복용했지만 위장장애가 심해져 끊었다. 대안은 스테로이드 주사 뿐. 문제는 잠시 통증을 잊게해줄 뿐, 근본적인 해법이 아닌데다 부작용 탓에 자주 주사를 맞을 수도 없다는 것이었다. 지난해 기준 98억9000만달러(약 13조7000억원)에 달하는 골관절염 치료제 시장에 이렇다할 '맹주'가 없는 셈이다. 국내외 제약업계가 골관절염 치료제 개발에 열을 올리는 이유가 여기에 있다.
국내에서 가장 앞서나간 업체는 코오롱티슈진이다. 수천억원을 들여 30년 가까이 매달린 끝에 미국 임상 3상이란 마지막 관문 하나만 남기고 있다. 최근 임상 3상의 첫 성적표가 기대에 못 미치는 것으로 나타나면서 위기를 맞았지만, 코오롱은 오는 12월께 나올 두번째 임상 3상 결과를 통해 상황을 되돌리겠다고 자신하고 있다. 제약업계는 물론 증시에서도 관심사로 떠오른 코오롱티슈진의 골관절염 세포·유전자치료제 후보물질 'TG-C' 개발 과정과 성공 가능성 등에 대해 2회에 걸쳐 분석한다.
국내 허가 취소 딛고 美 3상…30년 굴곡의 개발사
TG-C는 코오롱티슈진이 무릎 관절강에 한 차례 주사해 통증을 완화하고 관절 기능을 개선하는 것을 목표로 개발 중인 세포·유전자치료제다. 기존 주사제와 달리 한 차례 투여로 장기간 효과를 내는 게 특징이다. 개발에 성공하면 코오롱티슈진은 '세계 첫 골관절염 유전자치료제 개발회사'란 타이틀을 갖게 된다.
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TG-C 개발의 출발점은 1990년대 후반으로 거슬러 올라간다. 코오롱그룹이 미국에 코오롱티슈진을 설립하며 유전자치료제 개발에 뛰어든 건 1999년이었다. 고령화 시대로 접어들면 관절염 치료제 시장이 커질 수 밖에 없다는 판단에 TG-C를 그룹 차원 미래 먹거리로 낙점한 데 따른 것이었다. 2006년에는 한국과 미국에서 동시 임상에 들어가며 본격적인 신약 개발에 들어갔다.
첫 성과는 2017년 나왔다. 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받아 '인보사케이주'(인보사)라는 이름으로 시판 허가를 받은 것. 하지만 이후 허가 당시 제출한 자료와 실제 사용된 세포의 기원이 다른 것으로 드러나면서 허가가 취소됐다. 미국 임상까지 보류되며 개발이 좌초될 위기에 놓였으나 이듬해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 보류를 해제하면서 미국에선 다시 개발을 이어갈 수 있게 됐다.
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그렇게 신약 개발을 위해 30년 가까이 밀어부쳤지만, 지난달 또 다른 암초를 만났다. 미국 임상 3상의 첫 성적표가 기대에 미치지 못하면서다. 531명의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행한 첫 번째 임상 3상에서 식염수 위약 대비 '통계적 유의성'을 확보하지 못했기 때문이다. TG-C 투여군에서도 통증 감소와 관절 기능 개선이 나타났지만, 위약군의 개선 폭 역시 크게 나타나 두 집단 간 유의미한 차이를 입증하는 데 실패했다.
업계 일각에선 이번 임상3상 결과에 대해 골관절염 신약의 특성이 영향을 미친 것으로 분석한다. 골관절염 특성상 환자마다 증상과 진행 속도가 다른데다 통증과 같이 환자의 주관적 평가가 주요 지표로 쓰이는 탓에 위약도 효과가 있는 것으로 나올 가능성이 상대적으로 높다는 이유에서다. 현재 코오롱티슈진은 두 번째 미국 임상 3상 결과를 외부 임상시험수탁기관(CRO)에 맡겨 분석 중이다. 결과는 오는 12월께 나온다.
수천억 베팅한 이유…성공하면 '게임체인저'
숱한 굴곡에도 코오롱이 30년 가까이 TG-C를 놓지 않은 데는 그럴만한 이유가 있다. 코오롱의 최종 목표는 통증 완화를 넘어 관절 손상 진행을 구조적으로 늦추는 것이다. 이미 진행 중인 질환을 늦추거나 막는 골관절염 치료제는 아직 나오지 않았다. 그런 만큼 상용화에 성공하면 약물과 주사로 버티다 결국 수술대로 향하는 골관절염 치료 공식을 바꿀 '게임체인저'가 될 것으로 코오롱은 기대하고 있다. 코오롱티슈진이 천문학적 비용을 들여 개발을 이어온 이유다. 코오롱이 이번 미국 임상 3상에 투입한 비용만 2000억원이 넘는 것으로 알려졌다.
그만큼 시장도 크다. 국내 골관절염 환자는 2019년에 400만명을 넘어섰다. 65세 이상에서는 10명 중 3명이 골관절염으로 진단받았을 정도다. 고령화로 인해 이 수치는 계속 늘어날 가능성이 크다.
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해외로 범위를 넓히면 시장은 훨씬 커진다. 글로벌 시장조사업체 포춘비즈니스인사이트에 따르면 지난해 전 세계 골관절염 치료제 시장 규모는 98억9000만달러(약 13조7000억원)로 집계됐다. 포춘비즈니스인사이트는 이 시장이 연평균 4.96%씩 성장해 2034년에는 153억8000만달러(약 21조2321억원)가 될 것으로 내다봤다.
박수림 한경닷컴 기자 paksr365@hankyung.com
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