식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 허가…소아 대상 첫 승인

식품의약품안전처는 40㎏ 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료에 사용하는 희소의약품 '피아스카이주'(성분명 크로발리맙)를 24일 허가했다고 밝혔다.

PNH는 후천적으로 조혈모세포에 이상이 생기면서 적혈구가 쉽게 파괴되는 희소질환이다. 이에 따라 혈액 속 헤모글로빈이 소변으로 빠져나가며, 특히 밤이나 새벽에 붉은색 소변이 나타나는 것이 특징이다.

로슈의 ‘피아스카이주’는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 과도하게 활성화된 보체 반응으로 인한 적혈구 파괴를 억제하는 희소의약품이다. 보체는 세균이나 바이러스를 제거하는 데 중요한 면역 체계의 일부지만, 이 질환에서는 조절되지 않은 보체 활성으로 적혈구가 손상된다.

약은 보체 단백질 가운데 C5의 작용을 선택적으로 차단해 혈관 내 용혈을 줄이고 헤모글로빈이 소변으로 배출되는 증상을 완화한다.

이 약은 소아 대상 첫 허가다. 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희소질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 말했다.

이민형 기자 meaning@hankyung.com