iQure Pharma, FDA 희귀의약품 지정 승인

iQure Pharma Inc.(이하 iQure)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 드라벳 증후군(Dravet Syndrome, DS) 치료제에 대한 희귀의약품 지정을 획득했다고 21일 밝혔다. 이번 승인 과정에서 제핏(Zefit)의 제브라피쉬 기반 전임상 시험 데이터가 핵심 과학적 근거로 활용되며 신약 개발의 중요 사례로 주목받고 있다.

제핏은 제브라피쉬 모델을 활용한 전임상 스크리닝(preclinical screening) 및 질환 모델 연구(disease modeling)를 전문으로 하는 임상시험수탁기관(CRO)으로, 신약 후보 물질의 효능과 안전성을 신속하고 정밀하게 평가하는 서비스를 제공한다. 특히, 이번 FDA 희귀의약품 지정 과정에서 제핏의 연구 데이터가 공식적으로 인정받으며, 제브라피쉬 기반 연구의 규제 승인 신뢰도가 한층 강화됐다고 업체는 전했다.

iQure의 Pawel Zolnierczyk CEO는 “FDA의 희귀의약품 지정은 우리의 신약 후보 물질이 임상시험 단계로 진입하는 중요한 전환점”이라며 “제핏의 전임상 연구 데이터가 규제 당국의 평가에서 중요한 역할을 했다”고 밝혔다.

제브라피쉬 모델은 포유류 모델 대비 약 1/20 수준의 비용으로 신속한 신약 후보 물질 평가가 가능해 신약 개발 과정에서 활용도가 높아지고 있다. 이번 FDA 승인은 제브라피쉬 기반 전임상 연구의 신뢰성을 공식적으로 입증하는 계기가 됐다는 평가다.

이기백 제핏 대표는 “이번 성과는 FDA가 제브라피쉬 기반 전임상 시험의 신뢰성을 공식적으로 인정한 중요한 사례”라며 “앞으로도 글로벌 제약·바이오 기업과 협력해 신약 개발을 가속화하고, 규제 승인 과정에서 제브라피쉬 모델이 더욱 널리 활용될 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 프로그램은 신약 개발 기업에 시장 독점권, 세금 공제, 신속 심사 등의 혜택을 제공하는 제도로, 드라벳 증후군과 같은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하는 데 중요한 역할을 한다. iQure의 신약 후보 물질은 현재 임상시험 진입을 준비 중이며, 이번 FDA 승인으로 연구개발(R&D) 및 상업화 과정에서 더욱 빠른 진전이 기대된다.

한경닷컴 뉴스룸 open@hankyung.com