올릭스는 중추신경계(CNS) 질환 표적 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼 평가를 위한 설치류 실험에서 뇌 조직에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했다고 27일 밝혔다.
올릭스는 CNS 질환을 표적하기 위해 화학적 변형이 도입된 물질을 최적화하고, 이를 기반으로 설치류 실험을 진행했다. 척수강 내 치료 물질을 1회 투여한 결과, 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달되면서 표적 유전자의 발현이 75~90%까지 억제됐다는 설명이다.
뇌혈관장벽(BBB)을 피해 약물을 뇌 조직으로 전달하기 위해 ‘척수강 내 주입’이라는 투여 경로를 선택했다고 했다. CNS 질환 치료제 개발에서는 뇌까지 약물을 전달할 수 있는지가 신약의 성공 여부를 결정짓는 중요한 요인이다.
이번 연구는 최적화된 화학적 변형 물질이 뇌 조직까지 전달돼, 높은 수준의 유전자 억제 효력을 확인했다는 데 의미가 있다고 회사 측은 전했다.
이동기 올릭스 대표는 “현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행하고 있다”며 “피부 및 안질환 등의 국소 투여 치료제와 갈낙(GalNAc) 플랫폼 기술을 이용한 간질환 치료제에 이어, CNS 질환 치료제 프로그램으로 후보물질을 확장할 계획”이라고 말했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com
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