키움증권은 23일 메디포스트에 대해 스멉(SMUP) 플랫폼 기반 주사형 무릎 골관절염 치료제의 긍정적인 임상 1상 결과로 기술이전 기대감이 커질 것이라고 전망했다. 메디포스트는 전날 무릎골관절염 치료제 ‘SMUP-IA-01’의 국내 임상 1상 결과를 발표했다. SMUP-IA-01은 고효능 동종 줄기세포 치료제다. 임상 1상은 서울대병원에서 경증 및 중등증(K&L등급 2~3)의 무릎 골관절염 환자 12명을 대상으로 진행됐다.
임상 1상에서는 환자를 용량별로 3그룹으로 나눠 무릎 관절강 내에 SMUP-IA-01을 1회 주사 투여했다. 이후 6개월간 안전성 및 탐색적 유효성을 평가했다.
유효성 평가에서는 모든 군에서 평균적으로 약물투약 전에 비해 투약 후 6개월 시점에 무릎 통증 및 기능이 모두 개선됐다. 각 용량군 간 유의한 차이는 없었다. 사망을 포함한 중대한 이상반응(SAE)과 중대한 약물이상반응(SADR)은 발생하지 않았다.
이번 결과로 스멉 플랫폼에 대한 가치가 재평가될 것이란 판단이다. 허혜민 연구원은 “세포 치료제 상용화에 성공하기 위해서는 고효능의 세포 선별과 대량 배양 기술을 보유해야 한다”며 “스멉 플랫폼을 인간에 처음 적용한 결과로, 아직 1상 데이터지만 플랫폼 가치의 재평가로 이어질 수 있을 것”이라고 말했다.
기술이전 가능성도 커질 것으로 봤다. 허 연구원은 “주사형 무릎 골관절염 치료제는 경증~중등증 대상으로 적용 환자 범위가 넓고, 주사제의 편리성을 갖고 있어 목표 시장 확대 측면에서 긍정적”이라며 “기존에 1회 투여로 6개월까지 효과가 나타나는 치료제가 없고, 최근 세포 치료제에 대한 빅파마들의 관심이 높아지고 있어 이번 임상 1상 데이터로 기술이전 협상력이 높아질 것”이라고 했다.
메디포스트는 올 하반기 미국 식품의약국(FDA)과 SMUP-IA-01에 대한 임상시험계획서 제출 전 사전회의(pre-IND 미팅)를 실시할 계획이다.
허 연구원은 "임상 2상 진입을 위한 FDA와의 회의가 성공적으로 이뤄진다면, 기술이전 기대감은 더욱 커질 것”이라며 “카티스템의 12개월 후 증상 개선 정도가 더 좋았던 점을 고려하면, 주사형 또한 임상 2상에서 12개월 관찰시 긍정적 효과를 나타낼 것으로 기대한다”고 덧붙였다.
김예나 기자 yena@hankyung.com
