FRDA는 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망에 이르게 하는 유전병이다. 현재 치료제가 없는 상황이다. 셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 회사의 약리물질 생체 내 전송기술 'TSDT'을 활용해, FRDA 치료신약(CP-FXN)의 공동 개발을 시작했다.
최근 다케다와 3단계 공동 개발을 완료하고, 다음 단계를 논의하는 전략회의를 가졌다는 설명이다. 회의에서 다케다는 CP-FXN의 약동학 및 약력학 데이터를 셀리버리 측에 제시했다. 셀리버리도 다케다와 동일 조건으로 진행된 효능평가 결과를 공개했다. 동물실험에서 투약 후 61일째 위약 투여군은 전부 사망했지만, CP-FXN 투여군은 80%가 생존했다.
셀리버리 사업개발팀장은 "공동 개발 계약에는 두 가지의 목적이 있었는데 첫번째가 TSDT 기술의 실체를 검증하는 것이고, 두번째가 FRDA 치료신약 개발"이라며 "현 시점에서 다케다는 두 가지 목표를 모두 달성했다"고 말했다.
전략회의에서 다케다는 CP-FXN을 포함해, TSDT 플랫폼 기술의 비독점적 사용 권리까지 아우르는 포괄적 기술이전을 제안했다고 셀리버리 측은 전했다. 셀리버리는 CP-FXN과 TSDT 기술을 분리시켜 각각에 대한 개별계약을 맺는 것을 제안했다.
조대웅 셀리버리 대표는 "연구개발에 매진한 결과가 가시적으로 드러났다"며 "좋은 조건에서 불치유전병 치료신약 및 TSDT 플랫폼 기술의 비즈니스를 마무리하고 싶다"고 했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
