앱토즈는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CG-806의 임상 1상을 승인받았다. 현지 23개 병원에서 환자를 등록하며 임상을 진행 중이다. 만성림프구성백혈병(CLL), 소림프구림프종(SLL), 비호지킨림프종 환자 130명을 대상으로 약물의 안전성과 내약성을 평가한다.
지금까지 CG-806은 상당히 뛰어난 효과를 보이고 있다는 게 앱토즈의 설명이다. 회사는 450㎎을 투약하는 데서 시작했다. 최근 용량을 600㎎까지 늘려 시험을 마쳤다. 현재 750㎎을 투약할 환자를 선별하고 있다. 네 번째로 용량을 늘리는 것이다. 회사 관계자는 "CG-806은 아직까지 뛰어난 내약성과 약리학적 활성을 보이고 있다"며 "다수의 종양 유발 카이나제(효소의 일종)를 억제할 뿐 아니라 말초혈액에서 림프구를 증가시키는 효과도 나타났다"고 했다.
윌리엄 라이스 앱토즈 대표는 "높은 용량을 투여할 수 있는 CG-806는 혈액암 환자들에게 유효한 반응을 일으킬 수 있는 동력을 제공할 것"이라고 말했다. 크리스탈지노믹스는 연내 임상 1상을 마치고 내년 임상 2상에 들어갈 것으로 전망하고 있다. 임상 2상을 시작하면 크리스탈지노믹스는 600만달러(약 70억원)를 받게 된다.
표적항암제인 CG-806은 혈액암의 주요 표적인 'FLT3'과 'BTK'를 동시에 저해한다. 항암제 내성을 일으키는 원인인 FLT3의 모든 돌연변이에 효과가 있다. 또 암세포가 증식할 때 활성화하는 인산화효소인 BTK의 기능을 억제한다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "미국임상종양학회(ASCO) 등 학회에서 기존 치료제보다 항암 효과가 뛰어나다는 연구 결과를 발표했다"고 했다.
앱토즈는 2016년 6월 전임상 단계에 있던 CG-806을 총 3524억원에 도입했다. 2018년 6월에는 크리스탈지노믹스가 가지고 있던 중국 판권을 1334억원에 추가로 사갔다.
앱토즈는 지난 6월 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 한 CG-806 임상 1·2상에 대해서도 FDA의 승인을 받았다.
임유 기자 freeu@hankyung.com