폰탄수술은 단심실증 환자를 대상으로 단계적으로 진행되는 완화 수술 중 마지막에 실시하는 수술이다. 폰탄수술 환자는 폐혈관 기능 저하와 관련된 합병증상이 청소년기부터 급속도로 나타나게 된다. 이에 따라 보통 30~40세 이상을 넘기지 못하고 사망한다는 설명이다. 그러나 현재 치료제가 없는 상황이다. 미국에 약 2만9000명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
메지온은 미국과 캐나다, 한국의 임상기관에서 400명의 청소년을 모집했다. 경구용 유데나필이 폰탄수술 이후 폐혈관 기능 저하를 조절할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 임상 참여자 및 새로운 환자들은 공개 연장 시험에도 참여할 수 있다.
메지온의 최고과학책임자인 제임스 예거 박사는 "내년 1분기 예정인 3상 결과 발표 및 2분기 허가 신청을 기대하고 있다"며 "미국 식품의약국(FDA)에서 승인되면 유데나필은 폰탄수술을 받은 선천적 단심실증 아이들에 대한 치료제로 최초의 약물이 될 것"이라고 말했다.
이번 임상은 소아심장네트워크가 개발한 계획을 사용하고 있고, 미국 보건복지부 산하기관인 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 지원을 받고 있다. 일차 평가지수는 위약군 대비 6개월간 약 복용 후 최대 산소 소비량 변화를 측정해 운동 능력의 향상을 보는 것이다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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