(서울=연합뉴스) 조승한 기자 = 식품의약품안전처는 희귀의약품으로 지정된 사노피아벤티스코리아의 폼페병 치료제 '넥스비아자임주(성분명 아발글루코시다제알파)'를 29일 허가했다고 밝혔다.
폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는 데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리고겐이 축적되면서 근력이 줄고 근육이 위축돼 호흡 부전과 심근병이 나타나는 질환이다.
이 약은 기존 폼페병 치료제인 사노피아벤티스코리아의 유전자 재조합 효소제제 '마이오자임'을 개선한 개량생물의약품이다.
식약처는 안전성·효과성이 확인된 치료제가 신속히 공급되도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.
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