(서울=연합뉴스) 조현영 기자 = 헬릭스미스[084990]는 유전자 치료제 후보물질 '엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 임상 2a상 결과, 주평가지표인 안전성이 확인됐다고 2일 밝혔다.
헬릭스미스는 한국 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2a상을 승인받아 미국과 한국에서 ALS 환자 18명을 대상으로 임상을 진행했다.
이번 임상에서는 엔젠시스를 2주 간격으로 두 번에 나눠 주사하는 것을 1회로 정한 다음, 2개월 간격으로 3회 주사했다.
그 결과 투여 후 후보물질로 인한 중대한 이상반응이 나타나지 않아 주평가지표로 삼았던 안전성이 확인됐다고 회사는 설명했다.
그러나 이번 임상은 통계적 검정력을 고려하지 않고 설계돼 유효성은 평가 불가능했다고 밝혔다.
헬릭스미스는 2a상에 참여한 참가자를 대상으로 엔젠시스에 대한 장기적인 안전성을 보기 위한 2b상을 현재 진행 중이라고 덧붙였다.
헬릭스미스는 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 최종결과보고서를 수령한 후 정밀분석을 실시해 최종 결론을 도출하겠다고 했다.
hyun0@yna.co.kr
(끝)
<저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포 금지>
