(서울=연합뉴스) 계승현 기자 = GC녹십자랩셀은 뇌 질환 치료용 유전자 약물 전달과 관련된 조성물의 국내 특허를 취득했다고 21일 밝혔다.
이 특허는 코안에 투여해 뇌 신경계에 치료용 약물을 효율적으로 전달할 수 있는 특정 구조의 재조합 단백질과 이를 활용한 유전자 조성물 기술에 대한 것이다.
뇌 질환 치료를 위해서는 약물을 뇌 신경계에 효과적으로 전달하는 것이 중요하다. 하지만 일반적인 약물 투여법으로는 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 증상 개선에 한계가 있다. 또 많은 양의 약물 투여로 부작용이 유발되기도 한다.
GC녹십자랩셀은 동물 실험을 통해 이 조성물 기술의 유효성을 확인했다고 밝혔다.
회사 측은 소아 뇌신경계 희귀질환인 'GM1 갱글리오시도증' 동물 모델에 유전자치료제 조성물을 주입한 결과, 뇌 조직에서 높은 유전자 발현율이 나타났다고 설명했다.
황유경 GC녹십자랩셀 세포치료연구소장은 "이 특허 기술은 높은 유효성과 안전성이 확인된 것이 특징"이라며 "광범위한 뇌 신경계 질환으로 응용이 가능한 원천 기술을 확보한 만큼, 차세대 유전자치료제 개발에 나설 것"이라고 말했다.
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