신약 개발 전문기업 디앤디파마텍은 미국에서 진행 중인 MASH 치료제(DD01)의 임상 2상 48주 조직생검 결과에서 유효성을 입증했다고 27일 밝혔다. 디앤디파마텍은 MASH 치료제의 핵심 허가 평가지표에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 임상 결과를 확보했다고 설명했다.
DD01 임상 2상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 총 67명의 BMI 25kg/m2 이상 MASLD/MASH 환자가 모집됐다. 조직생검을 통해 MASH 및 F1~F3 단계 간 섬유화가 확인된 환자 52명 중, 기저 및 48주 조직생검을 모두 완료하고 임상 프로토콜을 충실히 이행한 프로토콜 준수 환자군 총 35명(위약군 19명, DD01 투약군 16명)을 대상으로 조직학적 유효성 분석이 수행됐다.
DD01 투약군에서 ‘MASH 악화 없는 섬유화 개선’ 환자 비율은 위약군 대비 34.2% 우월했으며, ‘섬유화 악화 없는 MASH 해소’ 환자 비율은 위약군 대비 57.2% 뛰어난 것으로 나타났다. 특히 ‘MASH 해소 및 섬유화 개선’을 동시에 달성한 복합지표 역시 DD01 투약군에서 위약군 대비 32.2% 우수했다.
MRI-PDFF 기반 간 지방 감소 및 MRE 기반 간 경직도 개선 등 MASH 치료제에서 중요한 복수의 비침습지표의 경우에도, 12주차 임상결과 이후 개선 효과가 48주까지 지속적으로 유지된 것으로 나타났다. 특히 해당 지표들 역시 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 나타내며 DD01의 지속적인 간 개선 효과를 뒷받침했다.
안전성 측면에서도 DD01은 48주 투약 기간 전반에 걸쳐 우수한 내약성을 확인했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관계 관련 증상으로, 대부분 경증 또는 중등도 수준에서 일시적으로 발생한 뒤 소실됐다. 특히 DD01은 단 2주의 짧은 용량 점증 기간으로 임상이 설계되었음에도 불구하고, 최대 20주 이상의 용량 점증 기간을 적용하는 기타 GLP-1 계열 치료제들과 유사한 수준의 치료 중단율을 보였다.
디앤디파마텍 이슬기 대표이사는 "이번 DD01 임상 2상 48주 조직생검 결과를 통해 MASH 해소, 간 섬유화 개선 및 복합지표 전반에서 통계적 유의성을 확보하게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”며, “현재 글로벌 제약사들의 MASH 치료제에 대한 관심이 그 어느 때보다 높은 상황인 만큼, 이번 임상 결과를 바탕으로 글로벌 파트너링 논의를 적극 가속화하여 대규모 기술이전 성과로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
한편 이번 임상 결과는 5월 27일부터 스페인 바르셀로나에서 개최되는 유럽간학회(EASL)에서 공개됐으며, 향후 추가 학회 및 행사 등을 통해 최근 중요성이 높아지고 있는 AI기반 조직병리 분석 등 추가 임상 데이터를 순차적으로 발표할 계획이다.