리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표 예정인 논문 초록의 제목을 18일 공개했다.
초록의 제목은 “hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 hTERT 표적 RNA 치환 유전자 치료와 발간시클로버 및 항 VEGF/PD-L1 항체 병용요법의 효과를 평가하는 제1b/2a상, 공개, 다기관 임상 연구”에 해당한다.
19일에 진행되는 발표는 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 맡았으며, 알지노믹스가 현재 진행하고 있는 RZ-001의 간세포암 대상 임상시험의 안전성과 유효성 중간결과를 공개할 예정이다.
간세포암 유전자치료제 RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적해 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 및 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 치료제다.
2024년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정되었으며, 지난해 2월에는 ‘패스트트랙’으로 추가 지정됐다. 패스트트랙은 기존 치료로 효과가 충분하지 않은 중증 질환을 대상으로, 임상 개발 과정에서 개발사와 FDA 협의를 신속하게 진행하도록 허용하는 인센티브 제도다.
회사 관계자는 “이번 AACR 발표는 RZ-001의 임상 중간결과 공개도 관심사지만, 알지노믹스의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 임상에서 개념증명(POC)을 확보할 수 있을지 확인하는 첫 시험대라는 점에서 단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 검증 여부가 더 중요한 의미를 가질 수 있다”고 말했다.