오가노이드사이언스는 자가 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 치료제 ‘ATORM-C’의 크론병 환자 대상 1상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받았다고 16일 밝혔다. 크론병은 장 점막에 반복적인 염증과 궤양이 발생하는 난치성 질환이다.
이번 IND승인은 지난 12월 30일에 신청된 이후 약 3개월만에 이뤄진 것으로, 세계에서 오가노이드 기반 재생치료제가 임상시험 단계에 진입한 첫 사례다.
이번 1상 임상시험에서는 ATORM-C 투여 후 내약성과 안전성을 평가하여 최대내약용량(MTD) 및 제2상 권장용량(RP2D)을 결정하고, 동시에 탐색적 유효성을 확인할 계획이다. 9명에서 18명의 환자가 참여할 예정이며, 약물 투여 후 24주까지 추적 관찰하며 안전성 및 유효성을 확인한다.
ATORM-C는 환자의 장 조직에서 추출한 조직유래 줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 ‘장 오가노이드’가 주성분이다. 손상된 장 점막 조직의 재생을 유도해 기존 치료제에 반응하지 않고 남아있는 난치성 궤양을 치료해 장내 염증을 줄이고 질환이 악화되는 것을 예방한다.
오가노이드사이언스 유종만 대표는 “이번 IND 승인은 오가노이드 기반 재생치료제가 국내에서 처음으로 임상에 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “오가노이드를 활용한 새로운 재생치료 접근법을 통해 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 난치성 질환 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대하며 K-재생의료가 글로벌 표준이 되게 할 것이다 ”고 밝혔다.