첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 중간엽 줄기세포 EN001(Mesenchymal Stem Cell, MSC) 또는 MSC에서 분비된 인슐린을 이용한 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth, 이하 CMT) 예방 및 치료 용도에 대한 특허[1]가 호주 특허청에 정식 등록됐다고 밝혔다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.
이번에 등록된 EN001 용도 특허는 그 동안 다양한 연구를 통해 신경 보호 및 재생 능력이 확인된 중간엽 줄기세포와 대사 조절 및 신경 기능 유지에 중요한 역할을 하는 인슐린을 결합한 새로운 CMT 치료 전략에 관한 것으로 지난 해 유럽에서 등록된 바 있다.
이엔셀 관계자는 “유럽 및 호주를 비롯해 앞으로도 글로벌 주요 시장에서 특허권 등록을 확대해 나가며 이엔셀의 독점적 권리를 확보할 계획이다“며, “이번 용도 특허는 희귀질환 치료제 분야에서 글로벌 제약사와의 협력 및 기술 수출을 위한 중요한 밑거름이 될 것으로 기대한다”고 전했다.
이엔셀이 CMT 치료를 위해 개발하고 있는 신약 파이프라인 EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다. 특히, CMT는 희귀질환으로 분류되어 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있어 최근 임상 2a상으로 진입을 앞두고 있어 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 및 참여 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다.
