故이건희 회장 기부금, 백혈병 CAR-T 치료 넓힌다

서울대병원이 고가인 'CAR-T' 치료제를 자체 생산해, 소아청소년 급성림프모구백혈병(ALL) 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고 있다고 29일 밝혔다.

CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제는 환자 면역세포(T세포)에 암세포를 공격하는 유전자를 조합해 만든 면역세포치료 항암제다. 면역세포가 암세포만 표적하며, 건강한 정상 세포에는 영향을 미치지 않아 '꿈의 항암제'로도 불린다.

급성림프모구백혈병은 소아암 중 가장 흔하며, 국내에서만 매년 200명 정도가 새롭게 발병한다. 과거에 비해 생존율은 높아지고 있지만, 재발하거나 치료에 반응하지 않는 환자의 생존율은 10~30%로 여전히 낮은 상황이며 이들은 조혈모세포이식이 중요한 치료 옵션이다.

서울대병원은 조혈모세포이식 대상 환자들에게 CAR-T치료를 제공하며, 조혈모세포이식을 대체하기 위한 임상연구를 진행하고 있다. 조혈모세포이식은 고용량 항암제나 전신 방사선치료 후 공여자의 조혈모세포를 투여해야 해 폐기능 저하, 영구 탈모, 영구 불임 등의 심각한 합병증이 나타날 수 있다.

CAR-T 치료제는 이러한 조혈모세포이식 부작용을 최소화 할 수 있다고 알려졌다. 또한 재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자에서 CAR-T 치료는 생존율을 약 60%로 향상시키는 효과가 입증됐다.

서울대병원은 해당 연구를 다기관으로 확대해, 자체 생산한 CAR-T 치료제를 타 병원에도 무상으로 제조·공급할 예정(서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 주요 병원과 협력, 약 50여명에게 공급)이다. 해당 치료제 제조·공급은 '이건희 소아암·희귀질환 극복사업' 일환으로 받은 기부금이 있어 가능했다는 설명이다.


기존 상업용 CAR-T 치료는 환자 혈액을 해외로 보내고 생산 후 다시 한국으로 수송돼 치료하는 방식이라 시간이 많이 소요되고 비용도 높았다. 그러나 서울대병원은 자체 GMP 생산시설을 활용해 CAR-T 치료제를 병원 내에서 직접 생산해 치료 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있는 시스템을 구축했다.

서울대병원은 2022년 4월 첫 환자에게 CAR-T를 성공적으로 투여하며 임상연구를 시작했다. 기부금 지원이 시작된 올해 4월부터는 더 많은 환자에게 치료 혜택을 제공하고 있다. 현재까지 기부금으로 CAR-T 치료를 받은 8명의 환자 모두 백혈병이 완전히 치료됐으며, 특별한 합병증 없이 일상생활을 이어가고 있다.

소아암·희귀질환사업단 소아암사업부장인 강형진 교수(소아청소년과)는 “조혈모세포이식은 재발 위험이 아주 높은 백혈병 환자들에게 할 수 있는 마지막 치료법이지만, 치료 성적이 아직 만족스럽지 않으며 심각한 부작용이 발생하는 문제가 있다”고 설명했다.

이어 “이번 CAR-T 임상연구를 통해 조혈모세포이식 전에 CAR-T를 먼저 투여하여 백혈병 세포를 완전히 없애고 이식을 진행함으로써 치료 성적을 향상시키거나, 가능하다면 이식을 대체해 환자들이 평생 큰 합병증 없이 살 수 있는 기회를 제공한 것은 큰 의미가 있다”며 “故 이건희 회장의 기부금으로 많은 환자들이 CAR-T 치료의 혜택을 받을 수 있기를 바란다”고 덧붙였다.