올릭스 “망막색소변성증 표적 유전자 억제력 확인”

RNA 간섭 기술 기반 혁신신약업체인 올릭스가 망막색소변성증(RP) 치료제 프로그램인 ‘OLX304C’에 대해 전임상시험에서 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지되는 결과를 확보했다고 22일 밝혔다.

올릭스는 이 달 21-23일(현지시간) 미국 보스턴에서 진행되는 ‘RNAi-Based Therapeutics Summit’에 연사로 초청받아 ‘OLX304C’에 대한 RNA 플랫폼 기술 및 치료제 파이프라인 연구 현황을 발표했다.

이번 학회에서 이동기 올릭스 대표는 ‘안과 파이프라인 중 망막색소변성증(RP) 치료제 프로그램인 ‘OLX304C’에 대한 최신 연구 결과를 소개했다.

OLX304C는 간상세포로의 분화를 결정하는 주요 전사인자를 억제함으로써 간상세포가 원추세포와 유사한 성질을 나타내게 만들며, 이에 따라 간상세포 사멸을 유도하는 다양한 RP 돌연변이에 대한 저항성을 가짐으로써 궁극적으로 망막의 광수용체 세포들을 보호하는 기작으로 작용하게 된다.

올릭스는 “RP 소동물 모델에 OLX304C 물질의 안구내 주사후 다양한 평가시험을 통해 광수용체 세포 사멸 억제 및 망막의 전기적 활성을 정상 수준으로 보호함을 확인했다”며”한번 주사로 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지되는 결과를 확보했다”고 설명했다.

회사측은 “빠른 시일내 후보 물질 최적화 및 대동물 RP 모델에서의 검증을 거쳐 신규 기전의 범용 RP 치료제로의 개발을 진행할 것”이라고 밝혔다.

망막색소변성증은 광수용체와 망막색소상피의 변성으로 인해 망막 기능저하, 세포 소실, 망막조직 위축이 발생해 시력이 손상되는 질환으로, 전 세계적으로 유일하게 승인된 RP 유전자 치료제가 있지만 전체 환자 중 1% 이하에 해당하는 특정 유전자에 대한 결함이 있는 환자군에만 적용이 가능하다.