mRNA 신약개발업체 엠큐렉스가 유전자교정업체인 툴젠과 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발을 목적으로 한 공동연구개발 계약을 체결했다고 13일 밝혔다.
유전자교정 기술(크리스퍼/캐스9, CRISPR/Cas9)은 유전 질병 환자의 체내에서 유전정보를 바꾸는 근본적인 치료 방식과 함께 전달기술인 아데노부속 바이러스(AAV)를 이용해 다양한 유전자치료 및 전달 기술과 접목되고 있다.
엠큐렉스와 툴젠은 2021년 8월 mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발을 위한 업무협약을 체결하여 관련 논의를 진행해 왔으며, 양사는 엠큐렉스의 mRNA 기술과 툴젠의 유전자가위 기술을 바탕으로 희귀 유전성 안질환 연구개발을 수행할 계획이다.
김영호 툴젠 대표는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 (CRISPR/Cas9) 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목하여 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다”고 말했다.
홍선우 엠큐렉스 대표는 “양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 후, 다양한 유전성/비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획”이라고 밝혔다.
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