GC녹십자는 파트너사인 `클리니젠(Clinigen K.K.)`이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실(뇌 속에 액체가 차 있는 빈 공간)내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 `헌터라제ICV (intracerebroventricular)`의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.
`헌터라제 ICV`는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.
기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 `뇌실질 조직(cerebral parenchyma)`에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.
이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다.
중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.
`헌터라제 ICV`는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.
허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.
타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다"며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.
