헬릭스미스가 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 임상설계를 제출했다고 16일 밝혔다.
이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스(VM202)의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로서, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다.
주 내용은 지난 3-2상과 거의 같은데, 다만 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.
주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과를 측정한다.
부평가 지표는 6, 9, 12개월째에 지난 1주일간 평균 통증 감소 효과가 50% 이상인 환자 비율, 첫 주사 후 9, 12개월째 통증일기로 측정된 지난 1주일간의 평균 통증의 감소 효과, 6, 9, 12개월째에 가장 심한 통증 감소 효과 등이다.
환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50% 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다.
헬릭스미스는 현재 엔젠시스(VM202)의 DPN 미국 3-2상을 진행중이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증 근본 원인을 공략하는 치료 후보물질이다.
