큐리언트는 CDK7 저해 항암제 ‘모카시클립(mocaciclib·Q901)’의 소아 뇌종양 연구자 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 2일 밝혔다.
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이번 임상은 치료 후 재발한 수모세포종과 비정형 기형양·횡문근양 종양(AT/RT) 등 소아 배아성 뇌종양 환자를 대상으로 진행된다.
임상은 큐리언트가 2024년부터 미국 콜로라도대 앤슈츠 메디컬 캠퍼스, 하버드대 다나파버암센터와 진행한 공동연구를 바탕으로 시작됐다. 연구진은 모카시클립을 통한 CDK7 저해가 소아 뇌종양의 주요 발암 인자인 MYC의 전사 활성을 억제할 가능성을 연구해왔다.
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올해 6월 호주 시드니에서 열린 국제 소아 신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서는 관련 전임상 결과가 공개됐다. 소아 뇌종양 모델에서 모카시클립 투여군의 생존 기간이 통계적으로 유의하게 연장됐다.
종양 억제 효과는 CDK7 유전자 발현을 직접 차단했을 때와 유사한 수준으로 나타났다. 모카시클립은 뇌와 중추신경계에 도달해 종양 성장을 억제했으며, 체중 감소와 혈액 이상 등 주요 부작용도 관찰되지 않았다.
MYC은 암세포 증식에 관여하는 대표적인 전사 인자다. 전사 인자는 기존 약물로 직접 표적하기 어려운 단백질로 꼽혀왔다.
큐리언트가 지난 10월 국제학술지 사이언스 어드밴시스(Science Advances)에 게재한 연구에 따르면 모카시클립은 발암 유전자의 전사 활성화 과정 가운데 MYC에 의한 전사를 억제하는 것으로 나타났다. 회사는 이 같은 기전이 소아 뇌종양 모델에서도 확인되면서 이번 연구자 임상으로 이어졌다고 설명했다.
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이번 임상 대상인 수모세포종과 AT/RT는 소아 뇌종양 가운데 치료 선택지가 제한적인 질환이다. AT/RT의 5년 생존율은 약 35%이며 3세 미만에서는 15% 수준이다. MYC 변이가 있는 고위험 수모세포종의 5년 생존율도 약 30%로 알려져 있다.
큐리언트는 희귀 소아 뇌종양의 경우 환자 수가 적고 미충족 의료수요가 큰 만큼 임상에서 치료 효과가 확인될 경우 신속한 개발 전략을 검토할 수 있을 것으로 보고 있다.
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남기연 큐리언트 대표는 “전임상에서 확인한 효능이 임상에서도 이어지는지 검증할 것”이라며 “소아 뇌종양은 FDA의 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 대상인 만큼 임상개발 성과를 바탕으로 모카시클립의 개발 가치를 확대해 나가겠다”고 말했다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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