알지노믹스는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 RZ-001의 신경교종 치료 희귀의약품 지정에 대해 긍정 의견을 채택했다고 28일 밝혔다. COMP는 유럽연합 집행위원회(EC)에 RZ-001의 희귀의약품 지정을 공식 권고했다.
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RZ-001은 암세포에서 주로 발현되는 인간 텔로머레이스 역전사효소(hTERT) 메신저리보핵산(mRNA)을 표적으로 하는 RNA 치환효소와 단순포진바이러스 티미딘키나아제(HSV-TK) 유전자를 탑재한 아데노바이러스 5형 기반 유전자치료제다.
COMP는 기존 허가 치료제가 있음에도 RZ-001이 환자에게 ‘상당한 혜택’(significant benefit)을 제공할 가능성이 있다고 판단했다. 특히 재발성 교모세포종 환자에서 관찰된 초기 임상 반응을 근거로 치료 가능성을 인정했다. 기존 치료제와 비교해 반응이 증가했다는 회사 측 자료도 검토해 ‘임상적으로 의미 있는 이점’이 있을 가능성이 있다고 평가했다.
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RZ-001은 현재 hTERT 양성 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상 1·2a상을 진행하고 있다. 임상시험에서 10명, 미국 식품의약국(FDA) 동정적 사용 프로그램(EAP)을 통해 3명에게 투여됐다.
RZ-001의 라이보자임은 암세포의 hTERT mRNA를 선택적으로 절단한 뒤 HSV-TK를 포함한 RNA로 치환한다. 이후 항바이러스제 발간시클로버를 투여하면 HSV-TK가 이를 세포독성 물질로 전환해 암세포 사멸을 유도한다.
유럽 희귀의약품으로 지정되면 EMA의 임상·허가 전략 자문과 수수료 감면 등의 지원을 받을 수 있다. 향후 품목허가를 받고 관련 요건을 충족하면 유럽연합(EU)에서 최대 10년간 시장독점권도 부여받을 수 있다.
김보미 알지노믹스 신약개발센터장은 “초기 임상 결과를 토대로 기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 이점의 가능성을 유럽 규제기관으로부터 인정받았다는 데 의미가 있다”고 말했다.
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이우상 기자 idol@hankyung.com
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