에스바이오메딕스가 회사 공동 대표이자 CTO인 김동욱 박사가 이끄는 연구팀이 한국·미국·일본 3국에서 진행된 줄기세포 유래 도파민 신경세포 기반 파킨슨병 세포치료제 임상시험의 성과를 분석하고, 치료를 위해 고려해야 할 핵심 조건을 제시한 연구 결과를 지난 24일 줄기세포 학술지 Cell Stem Cell(IF 23.3)에 발표했다고 27일 밝혔다.
이번 논문은 줄기세포 유래 도파민 신경세포를 활용한 파킨슨병 세포치료제 초기 임상시험 결과를 종합적으로 검토한 연구다. 연구팀은 한·미·일 3국에서 진행된 임상 결과를 비교 분석하고, 향후 임상 성공을 위한 핵심 변수를 제시했다.
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파킨슨병 세포치료는 인간 배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포를 중뇌 도파민 신경세포로 분화시킨 뒤 환자 뇌에 이식하는 방식으로 개발되고 있다. 이식된 세포가 환자 뇌 안에서 장기간 생존하며 도파민을 분비하고, 기존 신경회로와 연결돼 운동 증상을 개선하는 것이 치료 목표다.
최근 한국과 미국 연구진은 인간 배아줄기세포 유래 도파민 세포를, 일본은 유도만능줄기세포 유래 도파민 세포를 활용한 초기 임상 결과를 발표했다. 관련 결과는 2025년 Cell과 Nature 등에 게재되며 줄기세포 기반 파킨슨병 치료의 임상 가능성을 보여준 바 있다.
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분석 결과, 세 임상시험 모두 이식 세포와 직접 관련된 중대한 안전성 문제는 보고되지 않았다. 또한 뇌영상 분석을 통해 이식된 세포의 생존 및 도파민 기능 회복 가능성을 나타내는 신호 증가가 확인됐다.
다만 임상시험별로 도파민 기능 회복 정도와 운동기능 개선 폭에는 차이가 있었고, 동일한 임상시험에서도 환자별 치료 반응이 다르게 나타났다.
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김 박사팀은 임상시험 간 차이와 환자 간 차이, 동일 환자의 이식 부위별 차이를 분석한 결과 치료 효과는 줄기세포 자체의 품질뿐 아니라 환자의 연령과 질환 진행 정도, 증상 유형, 이식 위치, 세포 분포의 균일성, 면역반응 등 다양한 요인의 영향을 받을 수 있다고 분석했다.
연구팀은 이를 바탕으로 세포 품질 평가 기준 확립, 환자 정밀 선별, 이식 위치와 주입 방법 표준화, 조직적합성 및 면역반응 관리, 통일된 임상 평가와 장기 추적관찰 등을 주요 과제로 제시했다.
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이번 논문은 줄기세포 기반 파킨슨병 치료의 가능성을 확인하는 데서 나아가 치료 효과를 높이기 위해 관리해야 할 임상적 요소를 종합적으로 정리했다는 점에 의미가 있다고 연구팀은 설명했다. 다만 현재 결과는 초기 임상시험을 기반으로 한 만큼 후속 대규모 임상 연구를 통해 추가 검증이 필요하다고 덧붙였다.
현재 3국 연구팀은 각각 대규모 임상 3상을 준비하고 있으며, 한국에서는 에스바이오메딕스가 주관해 추진 중이다. 일본 정부는 소수 임상 결과를 바탕으로 조건부 치료 허가를 내준 바 있다.
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논문의 교신저자인 김동욱 박사는 “한·미·일 3국의 초기 임상시험은 줄기세포에서 만든 도파민 신경세포가 파킨슨병 환자의 뇌에서 생존하고 기능할 수 있다는 가능성을 보여줬다”며, “앞으로는 환자마다 치료 효과가 다르게 나타나는 원인을 이해하고, 세포의 품질, 환자 선별, 세포 이식 방법, 면역 관리 등을 통합적으로 관리하는 것이 중요하다"고 말했다. 이어 “이번 연구에서 제시한 기준이 향후 임상시험 설계와 국제적인 치료 표준을 마련하는 데 기여하기를 바란다”고 밝혔다.
김성혜 한경닷컴 기자 shkimmy@hankyung.com
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