“이번 임상 결과를 실패라고 생각하지 않습니다.”
전승호 코오롱티슈진 대표(사진)는 21일 서울 마곡동 코오롱원앤온리타워에서 기자간담회를 열고 “골관절염 치료제 후보물질 TG-C(옛 인보사)는 이번 미국 임상 3상에서도 과거 임상에서 보여준 효능과 최소 동등 또는 그 이상을 보였다”며 “(임상 3상) 결과는 성공이라고 생각한다”고 밝혔다.
코오롱티슈진은 지난 20일 세포유전자치료제 TG-C의 임상 3상 주요결과(톱라인)를 공시했다. ‘1차 평가지표’인 통증 감소 평가 기준 두 가지를 모두 달성하지 못했다. 이 여파로 이날 코오롱티슈진 주가는 코스닥 시장에서 전일보다 가격제한폭(29.90%) 떨어져 4만2900원에 거래를 마쳤다.1차 평가지표는 투약 후 12개월 시점에서의 통증 변화다. 환자가 느끼는 통증 정도(VAS)와 통증·관절 기능 등을 측정하는 WOMAC 총점이 평가 기준이었다. 전 대표는 “결과 공시 이틀 전만 해도 파트너사와 사업화를 논의하기 위해 해외에 있었을 만큼 결과를 확신했다”고 했다. 복병은 ‘위약(가짜 약) 효과’였다. TG-C의 통증 감소 효능에 비견할 만큼 위약을 투약한 환자들의 통증 감소 수치가 높게 나와 사실상 차이가 없어졌다.
회사 측은 연말까지 위약 효과가 이례적으로 높게 나온 까닭을 분석할 계획이다. 앤디 와이먼 코오롱티슈진 최고의학책임자(CMO)는 “기저 통증 점수가 높으면 위약 효과가 크게 나타날 수 있다는 가설이 있다”며 “검증을 통해 밝혀낼 것”이라고 말했다.
미국 식품의약국(FDA)은 의약품의 유효성을 입증하기 위해 통상 임상시험 두 건에서 유효한 결과를 낼 것을 요구한다. 이번 임상 3상 결과는 코오롱티슈진이 동일 조건으로 수행한 임상 중 첫 번째다. 두 번째 임상 결과는 오는 10월 나온다. 전 대표는 “당초 계획한 내년 생물학적제제허가신청(BLA), 2028년 사업화는 연기될 가능성이 크다”며 “새로 일정을 수립하겠다”고 했다.
주가가 13일부터 급락하면서 제기된 임상 결과 유출 의혹과 관련해선 김정인 코오롱티슈진 최고재무책임자(CFO)가 “통계분석은 회사 내부 소수 인원이 수행했으며 외부로 유출될 가능성은 없다고 본다”고 말했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com