온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘네수파립’이 소세포폐암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 24일 밝혔다.
네수파립은 앞서 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로도 FDA로부터 희?귀의약품 지정을 받았다. 이번에 소세포폐암을 추가해 다암종(Pan-tumor) 항암 치료 신약 가능성을 다시 한번 입증했다.
소세포폐암은 빠르게 자라는 데다 전이와 재발이 잘 돼 난치암으로 분류된다. 1차 치료 후 재발하면 치료 선택지가 제한적이다. 장기 생존율을 개선하는 게 숙제다.
FDA는 미국 희귀질환법에 따라 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거, 개발 필요성 등을 검토해 희귀의약품을 지정한다. FDA 승인 신약의 절반이 희귀의약품일 정도로 시판 허가로 이어지는 비중이 높다. 허가 받으면 7년 간 독점권을 부여받아 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용된다.
네수파립은 PARP와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. 기존 PARP 저해제와 차별화된 이중표적항암 신약후보물질이다. ?PARP는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소다. 이를 억제하면 유전체 불안정성이 높은 암 세포에서 선택적으로 세포 사멸을 유도한다.
업체 관계자는 "소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Hippo 및 Wnt 신호경로 활성화가 증가하는 것으로 보고된다"며 "네수파립은 PARP와 TNKS라는 암 세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com