이엔셀이 개발한 샤르코-마리-투스병(CMT) 줄기세포 치료제의 임상결과가 국내 최고권위 줄기세포 학회에서 공개됐다.
이엔셀은 지난 14일부터 16일까지 열린 한국줄기세포학회 동계학술대회에서 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 CMT 치료제 후보물질 ‘EN001’의 임상 연구결과를 발표해 새로운 치료 가능성을 제시했다고 16일 밝혔다.
CMT는 현재까지 승인된 표준 치료제가 없는 희귀 유전성 말초신경병증으로, 이번 발표는 환자들에게 줄기세포 기반 치료의 임상적 가능성을 처음으로 확인했다는 점에서 학계와 환자 단체의 큰 주목을 받았다.
최 교수는 CMT 1A형 및 1E형 환자를 대상으로 16주간 진행된 단회 투여 임상연구에서 EN001의 안전성과 탐색적 유효성을 모두 확인했다고 밝혔다. 초기계대 와튼 젤리 유래 중간엽줄기세포 치료제인 EN001은 고·저 용량 모두에서 용량 제한 독성(DLT) 및 중대한 이상반응이 관찰되지 않았으며, CMTNSv2(신경병척도) 및 FDS(기능 장애 척도)에서 치료 효과를 보였다.
EN001은 이엔셀의 자체 플랫폼 ENCT(ENCell Technology)를 기반으로 분리·배양한 동종 세계최초 초기계대 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 손상된 말초신경으로 이동해 다양한 치료성 단백질을 분비, 신경 재생 및 수초 재생을 촉진하는 기전을 갖는다.
해당 후보물질은 이미 국제 신경학·말초신경 학회(PNS, Peripheral Nerve Society 등)에서도 관련 데이터가 발표된 바 있으며, 해외 전문가들로부터 희귀 말초신경질환에서 줄기세포 기반 접근을 가진 몇 안 되는 임상 후보라는 평가도 받고 있다. 이엔셀은 임상 2a 임상을 준비하는 등 개발 속도를 높이는 중이며, 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정도 획득해 향후 규제 전략 및 글로벌 임상 진입 측면에서 유리한 입지를 확보했다는 분석이 나온다.
회사 관계자는 “발표 후 학회장에서 CMT 치료제 개발의 첫 걸음을 뗀 데이터로희귀 신경질환 환자의 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 후보라는 긍정적 평가가 나왔다”며 “향후 임상 확장을 통한 글로벌 판로 확보도 기대된다”고 했다.
최 교수는 최근 이엔셀의 EN001 원천기술 특허가 미국에 등록된 것을 언급하며 이엔셀 초기계대 중간엽줄기세포 배양 기술의 우수성을 강조하기도 했다. 이어 “EN001은 CMT 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 줄기세포 기반 후보”라며 “향후 더 큰 규모의 임상과 장기 데이터 확보를 통해 치료 가능성을 확인하겠다”고 말했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
