싱귤래리티 바이오텍, 삼성서울병원과 유전성 망막질환 세포 은행 만든다

싱귤래리티 바이오텍은 삼성서울병원과 유전성 망막 질환 관련 유도만능줄기세포(iPSC) 은행 구축을 위한 업무협약(MOU)을 이달 16일 체결했다고 25일 밝혔다.

유전성 망막질환은 대부분 유전자 변이로 발병한다. 현재까지 약 320여 종의 변이 유전자가 규명됐다. 2017년 최초의 유전자 치료제 '럭스터나'가 승인됐지만 RPE65 유전자 변이 환자에게만 적용이 가능해 치료 혜택을 받는 환자가 극히 소수에 불과했다. 다양한 변이 유전자를 대상으로 한 유전자 치료제 개발이 시급한 이유다.

싱귤래리티 바이오텍은 유전자 변이와 상관없이 치료 가능한 세포치료제 개발에 집중하고 있다. 특히 망막 전구체를 이용해 실명을 예방하고 손상된 시력을 개선하는 기술과 iPSC를 이용한 망막 오가노이드 제작 및 치료용 세포 추출·배양 방식에 대한 특허를 보유하고 있다.

회사는 이번 MOU를 통해 실명 질환 연구가 가속화될 것으로 보고 있다. 그간 실명 질환 연구는 변이 유전자별 동물 모델이 없거나 인간 질병 모델과 차이가 있어 한계가 있었다. 이번 협력으로 iPSC 은행을 구축해 문제를 해소하고 유전성 망막 질환 연구를 확장해 치료제 개발이 가능할 것으로 보인다. 싱귤래리티 바이오텍은 국내 최초로 망막 오가노이드를 제작한 경험 등을 살려 세포 은행 구축에 참여할 계획이다.

싱귤래리티 바이오텍은 국내 유전성 망막 질환 환우 단체인 실명퇴치 운동본부의 투자를 받아 설립된 회사다. 실명퇴치 운동본부는 2007년부터 유전자 분석 연구 사업을 통해 환우들의 원인 유전자 규명에 주력해왔다. 관련 데이터를 기반으로 변이 유전자가 규명된 환우들이 이번 세포 은행 설립에 자발적으로 참여해 iPSC 제작에 필요한 혈액을 기증할 예정이다.

최정남 싱귤래리티 바이오텍 대표(실명퇴치 운동본부 단체장)는 "이번 삼성서울병원과의 MOU 체결은 국내 실명 질환 연구에 중요한 이정표가 될 것"이라며 "세포·유전자치료제(CGT) 및 환자 맞춤형 약물 치료제 등 다양한 연구들이 진행될 수 있도록 환우들과 더불어 최선을 다하겠다"고 말했다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com