세포치료제 개발사 큐로셀이 토종 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’을 국내 시장에 최대한 빠르게 내놓기 위한 방법 모색에 나섰다. 허가부터 급여 지정까지 최대한 빠르게 받아 국내 환자들을 위해 출시하겠다는 계획이다. 내년 하반기 출시를 목표로 하고 있다. 어떤 방법을 검토하고 있는지 큐로셀에서 허가 및 규제 업무를 맡은 서현진 상무(사진)를 만났다.
Q. 먼저 본인 소개를 먼저 부탁드린다.
A. LG화학 및 한국특허정보원을 거쳐 한화케미칼에서 규제와 허가 관련 업무를 2013년까지 담당했다. 이후 2021년까지는 종근당에서 제품개발 및 바이오개발팀장을 맡았다. 2021년에 큐로셀에 합류해 인허가 관련 업무를 하고 있다.
Q. 안발셀이 식품의약품안전처의 신속처리 대상으로 지정됐다고 들었다. 현재 어떤 상태에 있는 것인지 설명을 부탁드린다.
A. 지난 달 6일 첨단바이오의약품 신속처리 대상으로 지정된 데 이어 같은 달 26일에는 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 잇달아 지정됐다.
신속심사 대상으로 지정되면서 3가지 혜택을 받을 수 있게 됐다. 심사 기간을 근무일 기준 120일에서 90일로 줄여주고, 식약처 담당 공무원과 긴밀히 소통하며 심사를 받는 맞춤형 심사를 받을 수 있다. 이 맞춤형 심사는 준비된 자료부터 미리 심사하는 제도로 미국 식품의약국(FDA)의 ‘롤링 리뷰(Rolling review)’와 같은 의미로 보면 된다. 이어 임상 3상 면제를 조건으로 심사받을 수 있는 혜택도 있다..
큐로셀은 8월 말 맞춤형심사를 신청해서 식약처와 논의를 이미 시작했다. 환자에게 가장 빠르게 안발셀을 공급할 수 있는 루트를 찾고 있다고 봐주면 좋겠다.
Q. 깐깐한 식약처 성격상 아무 의약품이나 신속처리 대상으로 지정해주었을 것 같지 않다. 어떤 조건을 만족한 것인지, 또 어떤 의미가 있는 것인지 묻고 싶다.
A. 신속처리 대상이 되기 위해선 중증 질환 치료제여야 하며 기존 치료 약물 대비 안전성 또는 유효성이 ‘현저하게’ 개선됐음을 보여야 한다. 안발셀의 비교 대상은 노바티스의 킴리아였다.
킴리아는 재발성 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(r/r DLBCL)을 적응증으로 국내에서 기허가된 유일한 CAR-T 치료제다. 안발셀이 킴리아에 비해 유효성을 유의미하게 개선했음을 식약처가 인정해 준 것이다.
유효성은 킴리아의 허가용 임상과 안발셀의 임상 2상 결과를 비교했다. 객관적반응률(ORR)과 완전관해율(CR) 모두 안발셀이 킴리아 대비 우수했다.
Q. 신속처리 대상 첨단바이오의약품으로도 지정됐고, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로도 지정됐다. 둘의 차이는 무엇인가.
A. GIFT는 과거엔 첨단바이오의약품은 지정 대상이 아니었으나, 최근 식약처 규제혁신 일환으로 가능하게 규정이 바뀌었다. 안발셀이 GIFT에 지정된 첨단바이오의약품 1호가 된 점을 기쁘게 생각한다. 심사 기간 단축 등 첨단바이오의약품의 신속한 제품화 지원으로 환자에게 신속하게 공급할 수 있을 것으로 기대된다.
Q. 허가까지 심사기간 단축 등 다양한 혜택을 받게 됐다. 하지만 안발셀은 고가의 자가세포치료제고, 환자들의 접근성을 위해선 급여가 먼저 적용돼야 할 것 같다. 급여와 관련해 어떤 준비를 하고 있는지 궁금하다.
A. 맞는 말이다. 그렇지 않아도 지난 달 9일 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’에 신청서를 냈다. 선정이 되면 허가부터 급여평가, 약가협상까지 연계해 진행할 수 있게 된다.
유한양행의 표적항암제 ‘렉라자’가 ‘허가-급여 연계’ 제도 의약품으로 허가를 받고 6개월 내에 급여등재를 받았다. 허가-평가-협상 병행 시범사업은 여기에 건강보험공단과의 약가협상까지 더한 것이다. 선정되면 국내 시장에 민첩하게 안발셀을 공급할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
Q. 결과가 언제 나오나?
A. 아직 알 수 없다. 기다리고 있는 입장이다.
Q. 안발셀은 이미 신속처리 대상으로 지정된 의약품이다. 허가평가협상 연계 시범사업의 결과가 늦게 나오면 신속처리 대상이라는 의미가 희석될 수 있을 것 같다.
A. 신속처리 대상의 혜택을 최대한 활용하고자 한다. 지난 8월 9일 허가-평가-협상 시범사업에 신청한 이후 선정결과를 기다리는 동안 회사가 제출한 자료부터 허가심사에 착수할 수 있는 맞춤형 심사도 신청했다.
바이오텍에게 중요한 건 무엇보다 시간이기 때문에 이 부분에 대해 관련부처와 긴밀히 논의하고 있다. 환자분들과 시장에서는 큐로셀이 안발셀을 최대한 빠르게 시장에 출시하기 위해 총력을 기울이고 있는 것으로 이해해주면 감사하겠다.
Q. 안발셀이 시장에 나오면 국내 세포치료제 업계에는 어떤 변화가 생기는가?
A. 안발셀은 ‘첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(이하 ‘첨생법’)이 시행된 이후, 국내 기업이 개발한 최초의 바이오의약품 신약 CAR-T 치료제다. 지금도 많은 국내기업들이 세포유전자 치료제 분야에서 활발한 연구를 수행하고 있으나 국내 성공 사례가 없는 상황이다. 안발셀의 허가 및 상업화 과정은 이들 기업들의 연구개발 방향설정과 상업화의 좋은 선례가 될 것으로 기대한다.
Q. 안발셀에 대한 신약허가신청은 언제 할 예정인가?
A.회사로서는 다양한 제도를 활용해서 허가를 진행할 수 있다. 앞서 말한 것처럼 허가-평가-협상 연계 시범사업이나 식약처와 맞춤형 심사 논의를 거쳐 최적의 허가절차를 수립하여 결정할 것이다. 내년 하반기까지는 허가를 마치고 국내 거대B세포 림프종(LBCL) 환자들에게 안발셀을 공급할 수 있게끔 최선을 다하겠다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문 채널 <한경바이오인사이트>에 2024년 9월 25일 11시30분에 게재됐습니다.
