이건희 전 삼성그룹 회장과 큰 조카인 이재현 CJ그룹 회장이 앓으면서 많이 알려진 샤르코-마리투스병(CMT)은 현재까지 치료제가 개발되지 않은 희귀 유전질환이다. 유전자 이상으로 말초 신경세포를 둘러싼 막(슈반세포)이 손상되면서 온 몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생기는 병이다. 국내 한 신약개발기업이 기능성 세포를 활용해 손상된 슈반세포를 되살리는 CMT 치료 후보물질을 세계 최초로 개발해 임상시험에 들어갔다.
셀라토즈테라퓨틱스는 최근 삼성서울병원에서 CMT 치료 후보물질의 임상 1상 시험 환자 투여를 시작했다고 18일 밝혔다. CMT 치료제를 개발하기 위해 국내외 많은 기업이 도전에 나섰다. 하지만 기능성 세포를 활용해 슈반세포 손상을 직접 치료하는 것은 이번이 세계 처음이라고 업체 측은 설명했다.
이 회사는 정성철 이화여대 교수로부터 슈반세포를 재생시키는 기능성 세포 기술(보건복지부 과제)을 도입했다. 동물실험에서 효과를 확인했다. 임재승 셀라토즈 테라퓨틱스 대표는 "슈반세포가 손상된 돌연변이 쥐에 3개월간 기능성 세포치료제를 투여한 결과, 근육에 힘이 없어 회전체에서 5초도 버티지 못했던 쥐가 3분이상을 버텼다"며 "말초신경 기능이 재생되면서 감각과 운동 신경이 돌아왔다"고 전했다.
지난 2월 식품의약품안전처로부터 임상 1상 승인을 받고, 현재 CMT 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수의 지도로 임상 1상이 진행 중이다.
아직 임상 2~3상 등 최종 판매까지 2~3년간 넘어야할 관문은 많지만 의미는 남다르다는 분석이다. 임 대표는 "이번 임상은 말초신경계에서 중요한 역할을 하는 슈반세포와 유사한 기능을 가진 유사슈반세포(신경재생촉진세포)를 이용한 세계 최초의 임상시험"이라며 "처음으로 기능성 체세포를 이용한 유전자병 치료 시도라는 점에서 그 의미가 크다"고 평가했다.
최근 미국 식품의약국(FDA)이 제1형 당뇨환자를 위한 세포치료제 '란티드라'(췌장세포의 캡슐화)의 판매를 승인하는 등 직접 기능 세포를 넣어 병을 치료하는 기술이 각광을 받고 있는 점도 호재다. 회사 측은 임상시험에 성공할 경우 CMT 뿐만 아니라 당뇨병성 신경병, 근위축성 측색경화증, 다발성 경화증 등 다양한 질환으로 적응증을 확대해 시장을 넓혀나갈 계획이다.
이 회사는 근골격장애 치료제와 면역항암치료제 개발도 추진 중이다. 특히 뼈 연골 인대 근육 등의 조직으로 분화되는 근골격계의 모세포(줄기세포)에 대한 물질 특허도 보유하고 있다.
영국 국립혈액서비스 수석연구원, 이노셀 연구소장, 차바이오그룹 연구본부장(전무) 등을 역임한 임 대표는 간암 면역세포 치료제인 '이뮨셀-엘씨'를 개발한 세포치료 연구 분야의 권위자다. 칼 준 미국 펜실베니아대 교수, 스티븐 A 로젠버그 박사 등 3세대 항암제(CAR-T 치료제) 개발 주역들과 2010년부터 교류하며 이 분야 국내 연구를 추진한 면역세포 분야 선구자로도 알려져 있다.
2017년 이 회사를 창업해 현재까지 380억원의 투자를 유치했다. 최근 LG화학, 파마리서치바이오 등에서 경험을 쌓은 강정원 부사장을 최고재무책임자(CFO)로 영입했다. 임 대표는 “글로벌 임상을 통해 미국 등 해외 시장 공략도 준비 중"이라며 "내년 기업 공개(IPO)도 추진할 예정"이라고 말했다.
안대규 기자 powerzanic@hankyung.com
