'PMC-403'의 1상은 최대 36명의 황반변성(nAMD) 환자들을 대상으로 한다. 안전성과 내약성, 최대내약용량(MTD)을 확인해 임상 2상의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울병원 외 3개 의료기관이다.
황반변성은 망막의 노화로 인한 실명 질환이다. 시신경 조직인 황반의 비정상적인 혈관이 원인이다. 인구 고령화로 인해 세계적으로 환자가 증가하고 있지만, 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제로는 최적의 치료가 보장되지 못하고 있다고 했다.
PMC-403은 TIE-2를 표적해 혈관을 정상화시킬 것으로 기대된다. 비임상 연구를 통해 TIE-2 신호 전달을 활성화시켜 망막 내 혈관누수 현상 개선과 시신경 개선 효능을 확인했다. 이는 기존 항VEGF 치료제가 해결하지 못한 근본적인 치료의 가능성을 시사한다고 했다. 국제학술지 'EMM(Experimental & Molecular Medicine)'을 통해 관련 연구 결과를 공개했다.
유진산 파멥신 대표는 "국내 1상으로 PMC-403의 인체 안전성이 확인되면, 혈관질환 관련 희귀의약품의 개발에도 추진력이 생길 수 있다"고 말했다.
PMC-403은 미국 국립보건원(NIH)과의 공동 연구를 통해 전임상 데이터를 확보했다. 이를 기반으로 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신 모세혈관 증후군(SCLS)에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.
한민수 기자 hms@hankyung.com