앞서 카이노스메드는 KM-819의 2상 파트1a 단계를 완료했다. 파트1a에서는 건강한 성인을 대상으로 KM-819의 최대 용량인 800mg까지의 안전성을 확인했다.
파트1b는 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 진행된다. 환자에게 투여될 KM-819의 최대 용량을 결정하고, 안전성 확보 및 효능 검사를 실시할 예정이다.
파트1b는 미국 미시간주의 큐알아이임상연구센터(QRI)에서 무작위 배정, 이중 맹검, 다중용량 상승 방식으로 진행된다. 환자들에게 위약(placebo)을 포함해 KM-819 200mg 400mg 600mg을 각각 일주일씩 투여한다.
KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸을 막는다. 또 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein) 응집을 저해하고 신경세포를 보호한다고 했다.
카이노스메드에 따르면 파킨슨병 대상 다수 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 표적해 저해하거나, 다른 단백질을 표적하는 방식으로 개발되고 있다. KM-819는 이중 작용을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 유일한 약물이라고 설명했다.
카이노스메드 관계자는 “파트1b에서 환자에게 600mg까지 투여해 약물의 안전성을 확인하면, 실제 효능 시험에서 높은 용량으로 진행할 수 있다는 점에서 의미가 크다”며 “파트1b를 조속히 마무리해 연내 파트2에 진입, 유효성 평가에 집중할 계획”이라고 말했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com