뉴라클제네틱스는 캐나다 연방보건부(Health Canada)로부터 아데노부속바이러스(AAV) 전달체 기반 유전자 치료제 'NG101'의 임상 1·2a상을 승인받았다고 2일 밝혔다.
NG101의 안전성과 내약성, 효능을 평가하기 위한 공개(오픈라벨) 형태의 용량 증량 연구다. 회사는 이번 임상을 향후 미국을 포함한 북미 지역으로 확대할 예정이다.
모집 환자 수는 총 18명이다. 각 군당 6명씩 각기 다른 용량의 3개군으로 구성된다. 망막하 투여 방식으로 진행된다.
NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자 치료제다. 뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술을 적용해 단회 투여만으로 장기간의 효능을 나타낸다고 설명했다. 경쟁물질에 비해 낮은 용량에서도 동등 이상의 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.
낮은 용량을 사용하면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 낮출 수 있고, 치료제 생산단가도 줄일 수 있다고 했다. 습성노인성황반변성은 대중적 질환이므로, 생산단가에서의 경쟁력은 중요한 요소로 꼽았다.
현재 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포성장인자(VEGF)를 표적하는 항체 치료제들이 주로 활용되고 있다. 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 세계 시장 규모는 2021년 기준 98억달러다. 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속적으로 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에, 투여 횟수를 줄이는 것에 대한 미충족 수요가 있다고 했다.
NG101 개발에서 중요한 것은 '환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속적으로 만들 수 있는가'라고 회사 측은 전했다. 이는 유전자전달체의 성능에 달려 있고, 뉴라클제네틱스의 AAV 유전자전달체 기술은 안구에서 치료 단백질의 발현량을 증가시키도록 설계됐다고 강조했다. 이 플랫폼 기술을 안과 질환에서 추가 신약후보물질 개발에도 적용할 계획이다.
회사는 2020년 이연제약과 100억원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 임상시험 수행을 위한 생산 협력관계를 구축했다. 이연제약은 공동개발 계약을 통해 NG101의 세계 독점 생산권 및 공급권을 확보했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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