젬백스앤카엘은 식품의약품안전처에 'GV1001'의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 임상 2a상을 신청했다고 29일 밝혔다.
이번 임상은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해 질환의 개선 효과와 안전성을 평가한다. 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 임상이라고 했다.
서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월 간 진행된다. 1차 유효성 평가지표는 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.
진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군이다. 파킨슨병 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이라고 했다. 진행성핵상마비의 원인은 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다.
비정형 파킨슨 증후군은 파킨슨병과 유사하면서 추가적인 증상을 보이는 퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비, 다계통 위축증, 피질 기저핵 변성증, 루이소체 치매 등이 있다.
젬백스는 앞서 치료목적사용승인 제도를 통해 진행성핵상마비 환자의 증상이 좋아진 것을 확인했다고 전했다. 전임상에서 GV1001은 대조물질 대비 유의성 있는 효능을 보여줬다고 했다. 뇌조직 분석 평가를 통해서는 진행성핵상마비의 주요 뇌병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다는 설명이다.
진행성핵상마비 환자는 미국에서 2만명, 세계적으로 26만명 정도로 추산된다고 했다.
젬백스 관계자는 "진행성핵상마비는 알츠하이머병이나 파킨슨병보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고, 장애가 심하게 나타난다"며 "전임상과 국내에서 선행한 알츠하이머병 2상 결과 등을 토대로 이번 임상에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
이어 "알츠하이머병 2상을 통해 유효성을 입증한 GV1001이 파킨슨증 영역에서도 효과와 안전성을 입증한다면, 신경퇴행성 질환 전반에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것"이라고 했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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