네덜란드 아제넥스는 지난달 30일(현지시간) 미국 블루버드바이오와 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사권(PRV) 바우처 인수 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약 금액은 1억200만달러다. 아제넥스는 이 바우처를 회사의 주력 물질인 '비브가르트'(성분명 에프가티지모드) 허가 신청에 사용할 계획이다.
PRV 바우처는 FDA의 신약허가 심사 기간을 단축시켜주는 제도다. 통상 FDA 허가 심사에는 약 10개월이 소요된다. PRV 바우처 행사 시 이 기간이 6개월로 줄어든다.
FDA는 2007년 희귀 소아 질환의 예방 및 치료제 개발을 가속화하기 위해 이 제도를 도입했다. PRV 바우처는 획득 당시 신청한 후보물질 외에 다른 물질 허가 신청에도 사용 가능하다. 판매 및 양도도 가능하다. 양도 횟수에는 제한이 없다.
팀 반 하우어메런 아제넥스 최고경영자(CEO)는 "이번에 획득한 PRV 바우처를 2025년까지 비브가르트의 15가지 적응증에 대해 사용할 계획"이라고 말했다.
다만 바우처가 '6개월'이라는 심사기간을 100% 보장하는 것은 아니다. FDA는 바우처 사용 지침에서 '우선검토 대상 약물의 90%를 6개월 내에 심사 완료하는 게 목표'라고 언급하고 있다.
유전자치료제 개발기업인 블루버드는 올해 베타지중해빈혈(Beta thalassemia) 치료제 '진테글로'와 초기 활성 대뇌 부신백질이영양증 치료제 '스카이소나'의 승인으로 두 개의 PRV를 획득했다. 이번 첫 번째 PRV 판매에 이어 회사는 두 번째 PRV도 시장에 내놓겠다는 계획이다.
앤드류 오벤샤인 블루버드 최고경영자(CEO)는 "PRV 바우처 판매로 재정 전망이 크게 강화됐다"며 "이는 최근 승인된 두 가지 유전자 치료제의 지속 출시 등의 이정표 실행을 더욱 강화하는 것"이라고 말했다.
비브가르트는 FDA의 승인을 받은 첫 'FcRn' 저해제다. MG는 자가항체인 ‘면역글로불린G(IgG)’가 아세틸콜린 수용체(AchR)에 작용해 신경과 근육 간 신호전달을 방해해 발병한다. 이에 따라 근육이 약화되는 자가면역질환이다. 심할 경우 생명을 위협할 수 있다. 중증근무력증 환자의 약 85%가 24개월 이내에 gMG로 진행된다. 비브가르트는 IgG가 분해되는 것을 막는 FcRn의 작용을 저해하는 기전의 약이다.
FDA는 지난달 말 아제넥스가 제출한 피하주사(SC) 제형의 비브가르트 gMG 우선심사 신청을 수락했다. 처방약허가신청자수수료법(PDUFA)에 따른 FDA의 허가 여부 결정 기일은 내년 3월 20일이다. 비브가르트는 앞서 gMG에 대해 FDA로부터 정맥주사(IV) 제형으로 먼저 승인을 받았다.
아제넥스의 PRV 인수가 이번이 처음은 아니다. 이 회사는 2020년 바이엘로부터 980억달러에 PRV바우처를 구매했다. 당시 바이엘은 소아 샤가스병 치료제 '램핏'으로 PRV를 획득했다.
이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
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