KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 ‘FAF1’ 단백질을 표적한다. FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해한다.
카이노스메드는 KM-819를 파킨슨병과 다계통위축증 치료제로 개발하고 있다. 미국에서 파킨슨병으로 2상을 진행 중이다. 다계통위축증 국내 2상은 지난해 승인받았다. 국내 2상은 분당차병원에서 진행된다.
다계통위축증은 일부 뇌세포의 사멸로 운동기능을 상실하게 되는 질병이다. 10만명 중 3~4명에게 발생하는 희귀질환이다. 증상은 파킨슨병과 비슷하지만, 자율신경기능 장애로 인한 기립성 균형감각상실 등이 나타난다. 진행속도가 빨라 발병 후 생존기간이 6~10년에 불과하다는 설명이다.
회사는 샌디에이고 캘리포니아 주립대와의 공동연구를 통해 다계통위축증 동물모델에서 KM-819이 알파시누클레인 축적 감소, 운동기능 개선, 생존률 등에서 효과를 나타냄을 확인했다. 현재까지 부작용은 나타나지 않았다고 했다.
이재문 카이노스메드 사장은 “다계통위축증은 희귀질병으로 병증 진행이 빠르고 치료방법이 전무했다”며 “국내 2상을 통해 KM-819의 유효성이 입증되면 곧바로 희귀의약품 지정 신청을 추진할 것”이라고 말했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com