국가신약개발사업은 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 제약 기업과 학·연·병의 개방형 혁신(오픈이노베이션) 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원한다. 2021년부터 10년간 총 2조2000억원이 투자된다.
ALS는 근육이 퇴화하는 난치성 희귀질환이다. 발병 이후 생존 기간이 3~5년으로 알려져 있다. 발병 원인이 명확하지 않아 효과적인 치료제가 없는 상황이다. 최근 90% 이상의 ALS 환자들에게서 ‘STMN2’ 단백질이 감소됐다는 게 보고되며, STMN2가 ALS 치료제의 유망 표적으로 부상하고 있다고 회사 측은 전했다.
STMN2 단백질 발현량을 정상 수준으로 회복시키려면 STMN2 전구체 메신저리보핵산(Pre-mRNA)에 작용하는 리보핵산(RNA) 치료제 기술이 필요하다고 했다.
김성천 올리패스 최고전략책임자(CSO)는 “STMN2의 mRNA에 작용하는 방식의 통상적인 RNA 치료제 기술로는 ALS 치료제 개발이 불가능하다”며 “Pre-mRNA에 특화된 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼 기술과 궁합이 잘 맞을 것”이라고 말했다.
올리패스는 STMN2 단백질 발현량을 복원하는 RNA 치료제 선도 화합물을 다수 확보하고 있다고 했다.
이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com