헬릭스미스는 새로운 제조처에서 생산한 유전자치료제 ‘엔젠시스’의 원료의약품(DS) 및 완제의약품(DP)에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 사용 허가를 획득했다고 8일 밝혔다.
헬릭스미스는 2018년 미국 캘리포니아 샌디에이고에 있는 DS 생산시설을 인수해 제노피스를 설립했다. 이후 공정을 개발해 DS 생산과정을 개선했다. 새로운 제형(포뮬레이션) 및 동결건조 공정을 개발해 기존 DP 생산의 문제점도 해결했다는 설명이다. 상업 대량생산을 가능하게 만들었다는 것이다.
새로운 엔젠시스는 기존에 사용하던 임상약과는 다른 제조처에서 만들어진 만큼 FDA로부터 품질 동등성 확인 시험을 받아야 한다. 헬릭스미스는 지난 3년간 다양한 물리화학 및 생물 실험을 통해 동등성을 증명했다. 이를 FDA에 제출해 임상 사용에 대한 허가를 받았다. 새롭게 승인받은 엔젠시스는 당뇨병성 신경병증(DPN)으로 현재 진행 중인 임상 3-2상에 투입될 예정이다.
헬릭스미스는 이번 승인이 시장 진입을 앞두고 긍정적인 요인으로 작용할 것이라 기대 중이다. 원액 및 완제 공정 개선, 생산성 증대, 품질 향상, 안정성 및 취급 용이성 향상 등 상용화에 최적화됐기 때문이라고 했다.
헬릭스미스는 현재 완제의약품의 새로운 제형 특허를 출원하고 심사를 진행 중이다. 특허가 등록되면 엔젠시스의 특허 보호 기간이 2039년까지 연장되는 효과를 얻을 것으로 보고 있다. 엔젠시스에 대한 제조 및 품질관리(CMC)를 보강한 만큼 향후 바이오의약품 품목허가 신청(BLA) 과정에서도 유리하게 작용할 것이란 판단이다.
박영주 헬릭스미스 임상개발부문장은 “BLA 서류에서 CMC 부분이 차지하는 비중은 70% 수준이며, CMC로 인해 시판허가 과정이 2~3년씩 지연되는 경우도 있다”며 “이번 승인은 엔젠시스의 기술이전에 긍정적인 요인으로 작용할 것”이라고 말했다.
박인혁 기자
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