툴젠은 아데노부속바이러스(AAV) 유전자치료제 개발 기업 아바타테라퓨틱스와 유전자가위 전달 AAV 기술 및 생산 협력 협약을 체결했다고 11일 밝혔다.
툴젠은 이번 업무 협력을 통해 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 전달을 위한 AAV 생산 효율성을 높일 계획이다. 이를 통해 초기 연구 프로그램의 효능 검증을 가속화한단 것이다.
AAV는 유전자치료제 개발에 사용되는 유전자 전달 도구다. 현재 미국에서 시판 승인된 유전자치료제인 로슈의 ‘럭스터나’와 노바티스의 ‘졸겐스마’도 AAV를 이용해 치료 유전자를 전달한다.
유전자교정 분야에도 사용되고 있다. 툴젠은 유전성말초신경병증인 샤르코-마리-투스 1A(CMT1A)에 대한 유전자교정 치료제를 AAV 기반으로 개발하고 있다. 미국에서는 에디타스가 AAV를 이용한 유전자교정을 통해 유전성 실명 치료제를 초기 임상을 통해 개발 중이다.
AAV는 겉 표면을 이루는 껍질(캡시드) 단백질에 따라 서로 다른 항원형(세로타입)으로 구분된다. 표적(타깃) 조직 및 세포별로 각기 다른 감염 특이성을 지니게 된다. 항원형이나 넣어주는 유전자에 따라 생산 수율이나 순도가 다르기 때문에 생산 기술이 중요하단 게 툴젠의 설명이다.
조승희 아바타테라퓨틱스 대표는 “희귀병이나 암 대상 정밀의학 유전자치료제 개발에는 다품종 소량 생산 역량이 중요하다”며 “회사의 역량을 정밀의학의 주요 기술인 유전자교정과 접목하는 기회를 통해 의미있는 사례를 제시하겠다”고 말했다.
김영호 툴젠 대표는 “회사의 유전자치료제 프로그램 연구를 효율적으로 검증하기 위해서는 초기 연구 단계부터 유전자치료 생산 기술이 중요하다” 며 “아바타테라퓨틱스와의 협력을 통해 빠르게 초기 연구들이 비임상 단계로 넘어가 진전될 수 있도록 노력하겠다” 고 말했다.
이도희 기자
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