PHI-101 AML은 ‘FLT3’ 돌연변이 표적항암제다. 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’의 심장독성 예측 모델을 기반으로 한 후보물질 최적화 기술을 통해 발굴됐다. 현재 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 한국과 호주에서 다국적 임상 1상을 진행 중이다.
글로벌 연구기관과 실시한 비임상에서 PHI-101 AML은 기존 FLT3 표적항암제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 모두 억제하는 것으로 나타났다. 동물실험에서 항암효능 및 생명연장효능에 대해서도 우수한 결과를 얻었다는 설명이다. 파로스아이바이오는 향후 진행될 임상에서 유의미한 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다.
파로스아이바이오는 현재 진행 중인 세 번째 용량 증강 임상에서 동일 표적의 표적항암제와 비교했을 때, 변이된 조혈세포를 감소시키는 효과를 확인했다고 했다. 안전성도 높은 것으로 나타났다는 설명이다.
AML은 특정 유형의 백혈구암으로 조혈세포의 변이가 생기면서 비정상 혈액세포가 골수에 생성 및 축적돼, 정상 혈구의 수가 급감하며 발병한다. 그 중 FLT3 변이는 AML 환자 중 약 30~35%에서 나타나는 불량 예후인자로 알려져 있다.
한혜정 파로스아이바이오 신약총괄개발 사장(CDO)은 “이번 학회는 차세대 FLT3 표적항암제 PHI-101의 높은 유효성과 안전성에 대해 발표할 수 있었던 뜻깊은 자리”라며 “PHI-101은 케미버스를 통해 국내 최초로 임상 1상까지 발전시킨 글로벌 신약후보물질로, 상업적 가치뿐 아니라 글로벌 항암 연구에 있어서도 큰 의미가 있다”고 말했다.
한편, 파로스아이바이오는 내년 코스닥에 상장할 계획이다.
김예나 기자